近日，江北新区生物医药谷园区企业驯鹿医疗宣布，其CT103A BCMA全人源CAR-T细胞注射液被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入拟突破性治疗药物品种，拟定适应症为复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

CT103A是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR T细胞疗法，它以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3z激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A CAR-T产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。

在2019年举行的第61届美国血液学年会（ASH）上，驯鹿医疗发表了CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项临床研究数据。数据表明CT103A获得了良好的安全性、有效性和应答持久性。

值得一提的是该研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMA CAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明CT103A还可为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。

2021年1月， CT103A细胞注射液的临床研究成果再获国际权威认可：驯鹿医疗“全人源BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤疗效及安全性”的最新研究成果将在血液学领域著名学术期刊《Blood》上发表。

驯鹿医疗创始人兼CEO张金华表示：“此次CT103A全人源 BCMA CAR-T细胞注射液临床试验纳入CDE突破性治疗药物程序，有望加速此款药物在中国的研发和审批速度，更早地帮助到更多的患者。”

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治性多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。

关于突破性治疗药物程序

近年来，为鼓励创新和满足临床急需，我国设立了药品快速审评上市通道。突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药获得CDE快速审评待遇，而且能与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。

素材来源：驯鹿医疗