8月11日，江北新区南京生物医药谷园区企业英派药业宣布，美国FDA已授予其PARP抑制剂Senaparib(PARP抑制剂)和替莫唑胺(temozolomide, TMZ)的固定剂量组合胶囊，用于治疗患有小细胞肺癌(SCLC)的成年患者的孤儿药认证(ODD)。

Senaparib是英派药业自主研发的PARP抑制剂，在全球范围包含中国已开展卵巢癌、小细胞肺癌等适应症的临床II/III期研究，包括两项注册性临床研究。早期数据显示了Senaparib比同类药物更优的安全性及更宽的治疗窗口，具有成为同类最佳药物(best-in-class)的潜力。目前，Senaparib在中国大陆、香港及澳门的多种适应症的临床试验和商业化准备由英派药业与君实生物成立的合资公司共同推进

替莫唑胺(TMZ)是口服新型烷化剂类抗肿瘤药物。英派药业在临床前试验的多个体内药效模型中，观察到Senaparib与TMZ联用有望产生人为的合成致死效果，具有很好的协同抗肿瘤效果，且无明显叠加毒性。

英派药业正在进行一项开放性、多中心、剂量递增和扩展临床Ⅰb/Ⅱ期研究 (NCT04434482)，目的在评价Senaparib与TMZ联用在晚期实体瘤和小细胞肺癌受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及抗肿瘤活性。该研究此前已在美国、澳洲、韩国等多个国家及地区获批开展临床试验。

2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了其PARP抑制剂Senaparib联合替莫唑胺在晚期实体瘤以及广泛期小细胞肺癌的1b/2期临床研究中的初步结果。包括第一部分剂量爬坡阶段Senaparib联合替莫唑胺的安全性和耐受性及初步疗效数据，以及第二部分剂量扩展阶段联合用药在广泛期小细胞肺癌患者中的初步疗效和安全性。

第一部分剂量爬坡阶段共纳入14例晚期实体瘤患者，完成所有预定的剂量水平爬坡。最大可耐受剂量(MTD)和二期推荐剂量(RP2D)确定为Senaparib 80mg 每日一次，联合替莫唑胺 20mg，每日一次。其中12例疗效可评估患者中，有4例患者观察到部分缓解（PR)，客观缓解率(ORR)为33.3%，其中3例为确认的PR。疾病控制率(DCR)为83.3%(10/12)。中位缓解持续时间(DOR)为3.6个月。2例患者继续治疗1年以上。第二部分剂量扩展阶段，共纳入14例一线治疗后的广泛期小细胞肺癌患者，7例疗效可评估患者中，3例患者观察到PR，ORR为42.9%，其中2例为确认的PR并仍在治疗中。研究中报告的所有不良事件均可管理。第二部分患者招募仍在进行中。

英派药业首席执行官包骏博士表示：这是英派药业从美国食品药品监督管理局收获的第一个孤儿药认证(ODD)，这是我们公司的一个重要发展里程碑。这反映了我们的同事和合作者共同的努力。我们将以此作为对我们使命“对癌症治疗产生影响”的进一步鼓励。

关于英派药业

英派药业致力于研发具有自主知识产权的靶向抗癌创新药，专注于合成致死作用机制。公司以DNA损伤修复通路(DDR)自主研发产品为基础，构建了全球生物医药公司中覆盖面最广的DDR产品组合之一，并且正在逐步拓展到更多的全新的合成致死靶点。公司管线包括PARP抑制剂(Senaparib/IMP4297)、Wee1抑制剂(IMP7068)、ATR抑制剂(IMP9064)以及多个其他DDR靶点抑制剂。

其中最成熟的研发项目PARP抑制剂(Senaparib/ IMP4297)在全球范围包含中国已开展卵巢癌、小细胞肺癌等适应症的临床II/III期研究，早期数据显示了比同类药物更优的安全性及更宽的治疗窗口。Wee1抑制剂(IMP7068)已在包括美国、中国在内的全球多个国家及地区开展I期临床研究。另外，ATR抑制剂(IMP9064)临床试验在美国和中国获批，第一阶段剂量升级正在进行中。Hedgehog通路抑制剂(IMP5471)已获准在中国进行临床研究。