近期，新区生物医药谷园区新锐药企研究成果频频在国际学术舞台精彩亮相，引发全球学者关注，展示出国际化实力。5月19日，园区企业药捷安康（南京）科技股份有限公司宣布，公司与上海市骨肿瘤研究所合作开展的TT-00420针对骨肉瘤（“OS”）适应症的临床前研究数据，在2022年美国癌症研究协会（AACR）肉瘤专题会议上公布。本次报告由上海市骨肿瘤研究所主任华莹奇博士以线上汇报的形式展示。

研究背景

骨肉瘤（“OS”）是最常见的儿科骨肿瘤。对于骨肉瘤患者、尤其是高风险骨肉瘤患者而言，目前尚无有效的治疗手段。c-Myc是最常见的活化原癌基因之一，通常在OS患者中扩增/过表达，与OS患者的不良预后密切相关，并与疾病较低的5年总生存率相关。

上海市骨肿瘤研究所对c-Myc基因扩增/过表达与患者预后之间相关性的回顾分析也证实了这一点。TT-00420是一种全新机制的选择性聚焦型小分子多靶点激酶抑制剂，主要靶向Aurora A/B、VEGFRs、FGFRs、JAKs和CSF1R等，已在三阴乳腺癌（“TNBC”）的临床前研究中证明了其可以下调c-Myc的表达。因此，本次研究通过在细胞水平和PDX模型中评价TT-00420在c-Myc 扩增/过表达OS的抗肿瘤活性，探索TT-00420是否可以通过下调c-Myc抑制OS的生长，为临床试验提供依据。

研究结论

TT-00420通过下调c-Myc表达，在体外和体内均表现出优异的抗c-Myc过表达OS肿瘤的活性，表明它有可能作为一种新的单一疗法用于治疗c-Myc过表达的OS。目前，一项由研究者发起的试验正在中国进行，以评估TT-00420在c-Myc过表达OS患者中的安全性和耐受性（ChiCTR2000036618）。

关于TT-00420

TT-00420是药捷安康自主研发的一款处于临床II期的小分子创新药物，该产品通过独特的生物学机制，有潜力治疗耐药性、复发性或难治性肿瘤。TT-00420目前已经在中美两地开展了多项单用或联用的肿瘤临床试验，并分别在2019年及2021年获得了FDA授予的用于治疗胆管癌的孤儿药认证（Orphan-Drug Designation）及快速通道资格认证（Fast TrackDesignation）。

关于药捷安康

药捷安康是一家以临床需求为导向、处于临床阶段的生物制药公司，通过自主研发和开放合作，专注于发现和开发肿瘤、炎症及心血管疾病领域的小分子创新疗法。公司将会继续凭借小分子创新研发平台优势，不断拓展产品管线及适应症，专注解决全球范围内尚未满足的临床需求。