7月18日，江北新区南京生物医药谷园区企业南京艾美斐生物医药科技有限公司（下称“艾美斐”）宣布，其自主研发、拥有全球知识产权的1类小分子新药IPG11406治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验申请已经获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，将积极开展针对狼疮性肾炎的临床研究。

不久前，IPG11406治疗炎性肠病（IBD）的临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。IPG11406是全球第一个进入临床的新型GPCR小分子拮抗剂，具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力。

系统性红斑狼疮 (systemic lupus erythematosis，SLE) 是病因未明的以多系统损害伴多种自身抗体形成为特征的自身免疫性疾病。狼疮肾炎 (LN) 是SLE的重要临床组成部分，临床表现有蛋白尿、红细胞尿、白细胞尿、管型尿及肾小球滤过功能下降和肾小管功能减退。肾脏损害的严重程度与SLE的预后密切相关，且进行性肾功能损害是SLE主要死亡原因之一。现有的治疗手段包括糖皮质激素和细胞毒药物（环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢素a、他克莫司、硝基来氟米特等）均存在疗效差、毒副作用强的问题，急需新一代的更安全有效药物。

作为公司第二梯队核心管线之一，IPG11406是艾美斐自主研发的一款靶向新型GPCR的小分子拮抗剂。临床前研究显示，IPG11406显著清除狼疮肾炎小鼠肾小球基底膜炎症细胞浸润（图1），消除蛋白尿，降低炎症因子和自身抗体。RNA测序结果显示，IPG11406能使红斑狼疮小鼠异常上调的380多个基因和260多个异常下调的基因回归正常。 

除此之外，IPG11406在包括多发性硬化症、类风湿性关节炎等多种自身免疫性小鼠模型中表现出剂量依赖性的药效。相较于目前的治疗药物，IPG11406可以根除炎症部位的免疫细胞浸润，从而避免疾病反复发作。IPG11406安全窗口超过150倍，是至今安全性最高的治疗自身免疫性疾病的创新药，具有地塞米松、JAK抑制剂等现有药物无法比拟的优势。 

艾美斐

艾美斐成立于2016年，是一家临床阶段生物医药公司，致力于自身免疫性疾病、恶性肿瘤和神经退行性疾病等重大疾病全球领先靶点的创新药研发。公司长期专注于重大疾病的基础和转化医学研究，尤擅长发现新靶点。公司第一梯队的两款全球性创新药，IPG1094和IPG7236已于2021年获得美国FDA和中国CDE的临床批件并相继完成I期临床试验，即将开展针对恶行肿瘤和自身免疫性疾病的II期临床。公司第二梯队的三款全球创新药，除了IPG11406外，还有IPG0521和IPG8294，目前均已递交临床试验申请。IPG0521是一款治疗实体瘤的CCR8抗体拮抗剂，兼具ADCC功能，具有优良的抗肿瘤活性和安全性，与同靶点的竞品相比，具有显著的差异化竞争优势。IPG8294是全球首创的通过纠正线粒体缺陷而治疗神经退行性疾病和线粒体肌病的新型小分子药物，国内外尚无同靶点的药物进入临床研究。

艾美斐同时拥有小分子和大分子两个药物筛选平台，并自主建立了靶点验证、药物筛选、临床前药效、药代动力学、初步安评、IND申报、临床医学和临床运营等平台，独立开发拥有全球自主知识产权的创新药物。艾美斐已于2018年在上海成立全球研发中心，并分别在中国香港、澳大利亚悉尼和美国旧金山成立全资子公司，形成全球化布局。艾美斐已获得国家高新技术企业认定，并连续两年入选江苏省和南京市培育独角兽企业，两次荣获“中国生物医药产业链创新风云榜”金马奖。