将神经胶质细胞转化为功能性神经元或能作为一种潜在的治疗性手段来帮助修复神经变性疾病和大脑损伤相关的神经元缺失，此前研究人员通过研究发现，转录因子的表达或会受到转换效率较低及体内无法有效产生所需的神经元类型的阻碍。

这项研究中，研究人员指出，利用体内病毒递送的RNA靶向CRISPR-CasRx技术来下调单一RNA结合蛋白—Ptbp1（多聚嘧啶序列结合蛋白1）或能导致Muller胶质细胞高效转化为视网膜神经节细胞（RGCs，retinal ganglion cells），从而就能减缓与RGC缺失相关的疾病症状。

本文研究的主要结果包括：1）敲除Ptbp1或能将Muller胶质细胞转化为成熟视网膜组织中的视网膜神经节细胞；2）转化后的视网膜神经节细胞的中央投射或会恢复机体的视觉反应；3）在帕金森小鼠模型中揭示了具有多巴胺能特征的神经元诱导特性；4）诱导的神经元或能减缓帕金森小鼠机体的运动功能障碍。

研究者表示，这种方法还能诱导大脑纹状体中产生具有多巴胺能特性的神经元，同时还会减缓帕金森疾病小鼠模型机体中的运动缺陷；因此，基于CRISPR-CasRx技术所介导的Ptbp1基因敲除所引发的胶质细胞向神经元细胞的转换或能在体内作为一种遗传性手段来帮助治疗因神经元功能缺失所引发的一系列神经性障碍。

原始出处：

Haibo Zhou, Jinlin Su, Xinde Hu, et al. Glia-to-Neuron Conversion by CRISPR-CasRx Alleviates Symptoms of Neurological Disease in Mice, Cell (2020) doi:10.1016/j.cell.2020.03.024

来源：生物谷