一、政策简讯

1. 国家药监局印发2020年医疗器械行业标准制修订计划项目通知

为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，按照《“十三五”国家药品安全规划》有关医疗器械行业标准制修订工作要求，近日国家药监局印发2020年医疗器械行业标准制修订计划项目。

2. CDE发文，真实世界证据将支持儿童药研发和审评

国家药品监督管理局曾于2020年1月7日发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》，文中明确指出，利用真实世界证据是儿童药物研发的一种策略。考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要，及时传递药品监管机构对于新研究理念与方法的考虑，配合ICH E11（R1）指南在我国落地实施， 5月18日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见。

3.《药品注册核查实施原则和程序管理规定》公开征求意见

5月22日，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布《药品注册核查实施原则和程序管理规定（征求意见稿）》等2个文件，公开征求意见。意见稿对药品注册核查实施的原则、程序、时限和要求都进行了阐述，共计4章54条。2020年7月1日与《药品注册管理办法》同步实施。《办法》调整了药品注册审评审批工作流程，将串联审评变更为并联审评，重新确定了注册核查工作责任主体，明确了注册核查的工作内容和目的。

二、药企动态

1.与阿斯利康超40亿美元合作的RNA新药公司计划美股上市

5月21日，Silence Therapeutics概述了计划在纳斯达克上市的计划，以支持其内部药物和阿斯利康合作的RNA治疗药物的发展。

Silence Therapeutics产品线

2.罗氏超10亿美元与Vividion达成E3连接酶新药开发合作

5月19日，圣地亚哥Vividion Therapeutics宣布，罗氏同意支付1.35亿美元的预付款，该交易的重点是为E3连接酶开发高度选择性的小分子，以及一系列肿瘤学和免疫学治疗靶标。Vividion指出，该协议还包括“数十亿美元”的里程碑付款以及商业化产品销售的特许权使用费。

3.牛津大学新冠疫苗失败，康希诺市值蒸发200亿

牛津大学研发中的疫苗ChAdOx1 nCoV-19不能阻止新冠病毒感染恒河猴，该实验动物是原产于东南亚的灵长类动物。此项在恒河猴中进行的疫苗免疫应答试验是在美国国家卫生研究院(NIH)的落基山实验室进行的，完整试验结果于上周公布。康希诺受此影响市值大跌。

4.开拓药业港交所上市！前列腺癌新药普克鲁胺商业化在即

5月22日，创新药企业开拓药业正式在香港联交所敲锣上市。开拓药业此次IPO由华泰国际担任其独家保荐人，将发行9234.75万股，单股定价为20.15港元，募资金额达18.54亿港元。开拓药业于IPO前共完成了5轮融资，获得了联想之星、弘晖资本、元生创投、松禾资本和上海自贸区基金等多家知名机构的青睐。开拓药业目前的管线中有5款在中国或美国处于临床试验阶段的在研药物，覆盖前列腺癌、脱发、乳腺癌、肝癌等疾病治疗领域。其中，普克鲁胺是开拓药业目前临床进展最快的项目。

5. 维亚生物拟16亿元收购朗华制药60%股权，进军CDMO领域

5月20日，维亚生物港股发布公告，潜在卖方（即朗华制药的现有股东）接纳本公司的间接全资附属公司维亚生物科技（上海）递交的函件，据此，维亚生物科技（上海）同意就自潜在卖方收购朗华制药的60%股权向潜在卖方支付押金2000万元人民币，并按照关键条款进行有关潜在收购的磋商。

三、药品审批

1.阿斯利康ADC药物荣获第3项突破性疗法认定

5月18日，阿斯利康/第一三共联合宣布FDA授予其Enhertu(trastuzumab deruxtecan)第3个突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展的HER2突变（HER2m）、转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。此次突破性疗法认定是基于II期DESTINY-Lung01研究数据，该研究的中期分析详细数据将于即将进行的ASCO20会议上公布。

2.FDA批准奥拉帕利治疗HRR突变转移性去势抵抗性前列腺癌

5月20日，阿斯利康/默沙东宣布FDA批准奥拉帕利（olaparib，英文商品名Lynparza）新适应症，用于治疗同源重组修复(HRR)基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者。此次获批是基于III期PROfound研究结果，相比恩杂鲁胺或阿比特龙，可以使BRCA1/2或ATM基因突变患者的疾病进展和死亡风险降低66%（HR 0.34），放射学无进展生存期（rPFS）得到统计学意义和临床意义上的显著改善（7.4 vs 3.6个月）。

3.FDA批准武田brigatinib一线治疗ALK+NSCLC

5月23日，武田宣布FDA批准Alunbrig（brigatinib）治疗成人转移性间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。此次批准使得brigatinib的适用人群扩大到新确诊的初治ALK+NSCLC患者。brigatinib是高选择性的ALK抑制剂，曾被FDA授予突破性疗法资格，用于治疗克唑替尼耐药的ALK+NSCLC患者，该适应症也在2017年4月获得了FDA的批准。欧盟已经在今年4月6日批准了brigatinib用于未接受过ALK抑制剂的ALK突变阳性转移性成人NSCLC。

4、首款帕金森病舌下含片获FDA批准

近日，Michael J. Fox帕金森病研究基金会（MJFF）宣布，美国FDA已批准了Sunovion公司开发的Kynmobi（apomorphine hydrochloride）治疗帕金森病患者。Kynmobi是一款舌下放置的盐酸阿扑吗啡薄膜制剂，这种疗法旨在治疗未通过口服疗法得到有效缓解，且经历“关闭”期的帕金森病患者。这是由MJFF资助的第二款获批疗法，是首款获批治疗帕金森病患者的舌下含片疗法。

5、口服疗法治疗早衰症有望今年获批

近日，专注于研发罕见疾病靶向疗法的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，美国FDA已接受其开发的“first-in-class”异戊二烯化抑制剂Zokinvy（lonafarnib）治疗早衰症和早老样核纤层蛋白病患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格。Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂，通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化，它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。Lonafarnib已经被FDA授予治疗早衰病的孤儿药资格，突破性疗法认定，和罕见儿科疾病认定。

6、NTRK基因融合检测获突破性医疗器械认定

近日，ArcherDX公司宣布，美国FDA已授予其下一代测序（NGS）伴随诊断（CDx）检测突破性医疗器械认定，以检测导致癌症形成和生长的NTRK基因融合。此外，该公司近日还与拜耳（Bayer）达成合作，以开发拜耳的“不限癌种”TRK抑制剂Vitrakvi（larotrectinib）的伴随诊断产品。Vitrakvi已在美国和欧盟获批治疗携带NTRK融合突变的实体瘤患者。

7、罗氏PD-L1抑制剂获FDA批准

近日，美国FDA宣布，批准罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司开发的Tecentriq（atezolizumab）扩展适应症，单药一线治疗PD-L1高表达的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者的肿瘤不携带EGFR或ALK基因变异。基因泰克的新闻稿指出，这是Tecentriq在NSCLC领域获得的第四个适应症。Tecentriq是罗氏（Roche）开发的抗PD-L1单克隆抗体。它可以有效结合在肿瘤细胞和肿瘤浸润性免疫细胞上表达的PD-L1，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以激活T细胞，让它们进而攻击肿瘤细胞。

8、绿叶制药阿尔茨海默病新药在欧盟提交上市申请

5月18日，绿叶制药宣布其治疗阿尔茨海默病的创新药物利斯的明多日透皮贴剂（Rivalif®，LY30410）在欧盟的上市申请已获得药品监管部门受理。Rivalif®基于绿叶制药德国子公司Luye Pharma AG的透皮释药技术平台开发，通过给药方式上的创新实现每周给药2次。

9、诺诚健华二代泛TRK抑制剂获批临床

5月20日，诺诚健华1类新药ICP-723片获批临床，拟用于携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤的治疗。ICP-723是一种第二代泛酪氨酸受体激酶（泛TRK）小分子抑制剂，用于治疗不同肿瘤类型的神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)融合阳性癌症患者以及由于抗性TRK基因突变而对第一代酪氨酸激酶（TRK）抑制剂产生耐药性的患者。

10、诺华2个COPD新药在中国申报上市

5月23日，诺华在中国提交的2个COPD新药申请获得CDE受理，分别为茚达特罗格隆溴铵糠酸莫米松吸入粉雾剂和茚达特罗糠酸莫米松吸入粉雾剂。茚达特罗是一种长效β2受体激动剂（LABA），格隆溴胺是一种长效抗胆碱能（LAMA）药物，糠酸莫米松是一种糖皮质激素。

11.中国首个氘代药物正式获批

5月18日，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布旗下创新药物安泰坦®（氘代丁苯那嗪片）经中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批后，正式获批用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。中国是美国之后全球第二个批准该药物的国家。安泰坦®使用的氘代技术给予了活性成分良好的药代动力学曲线，从而允许减少给药频率，同时显示出对HD舞蹈病和成人迟发性运动障碍患者的有效性和可接受的安全性和耐受性。

四、医药科技

1、陈薇院士发布全球首个新冠疫苗人体试验数据

5月21日，陈薇院士团队、江苏省疾控中心朱凤才教授团队在《Lancet》发表题为“Safety, tolerability, and immunogenicity of a recombinant adenovirus type-5 vectored COVID-19 vaccine: a dose-escalation, open-label, non-randomised, first-in-human trial”的新冠疫苗临床研究论文。研究是在108名健康成年人中进行的开放标签试验，对以腺病毒Ad5为载体的新冠疫苗进行评估：在接种疫苗后的第14天开始就发现了快速的特异性T细胞反应，并在第28天对SARS-CoV-2的体液免疫反应达到高峰，且未发现严重不良事件。

2、武汉大学团队发现ALKBH5在急性髓细胞性白血病的关键作用

5月12日，武汉大学张好建在《Cell Stem Cell》发表题为“Leukemogenic Chromatin Alterations Promote AML Leukemia Stem Cells via a KDM4C-ALKBH5-AXL Signaling Axis”的研究论文，该研究显示ALKBH5是维持白血病干细胞（LSC）功能所必需的，但对于正常的造血作用不是必须的。该研究的发现将染色质状态动态与m6A修饰子的表达调控联系起来，并揭示了ALKBH5在AML中的选择性和关键作用。

3、新方法有望绕过视觉帮助盲人恢复“视觉”

5 月 14 日，来自美国贝勒医学院 Daniel Yoshor 教授带领的研究团队在《cell》发表题为“Dynamic Stimulation of Visual Cortex Produces Form Vision in Sighted and Blind Humans”的研究论文，通过动态电流电极刺激大脑皮层，成功在受试者脑海中呈现指定的图像，证明通过视皮层视觉假体的确可以让盲人重新获得“视力”。

4、中科院揭示ZKSCAN3延缓人干细胞衰老的表观遗传机制

5月19日，中国科学院动物研究所曲静研究组、刘光慧研究组及中国科学院北京基因组研究所张维绮研究组合作，在《Nucleic Acids Research》发表题为“ZKSCAN3counteracts cellular senescence by stabilizing heterochromatin”的研究论文。该研究首次报道ZKSCAN3通过自噬非依赖性的方式延缓人干细胞衰老。机制方面，ZKSCAN3能通过稳固细胞核膜蛋白与异染色质的相互作用，从而增强基因组稳定性并抑制重复元件表达。

5、暨南大学刘兵/兰雨等首次系统发现巨噬细胞的发育过程及起源

5月20日，暨南大学刘兵，兰雨及南洋理工大学Florent Ginhoux共同通讯在《Nature》发表题为“Deciphering human macrophage development at single-cell resolution”的研究论文，该研究从Carnegie第11至23阶段的人类胚胎中分离了CD45 +造血细胞，并通过单细胞RNA测序对它们进行了转录组分析，然后对 CD45+CD34+CD44+ 卵黄囊来源的髓样偏向祖细胞进行功能表征（ YSMPs）。该研究还绘制了跨多个解剖部位的巨噬细胞异质性，并鉴定了不同的子集，包括各种类型的胚胎组织驻留巨噬细胞（TRM）。

6、AAV基因疗法，成功治疗肥胖还能迅速增加肌肉

近日，华盛顿大学医学院的研究团队在《Science Advances》发表题为“Gene therapy for follistatin mitigates systemic metabolic inflammation and post-traumatic arthritis in high-fat diet–induced obesity”的研究论文，研究人员设计了一款基因疗法能够帮助小鼠模型迅速建立大量肌肉，并减轻小鼠的骨关节炎的严重程度；即使在小鼠接受高脂饮食的情况下，该疗法也能够避免小鼠肥胖。

不同组列小鼠的OA严重程度

7、首次证实哺乳动物miRNA前体可编码多肽，且可有效治疗自身免疫病

5月20日，上海交通大学医学院/上海市免疫学研究所王宏林团队在 《Science Advances》发表题为“A Micropeptide Encoded by LncRNA MIR155HG Suppresses Autoimmune Inflammation via Modulating Antigen Presentation”的研究论文。该研究报道了课题组原创性发现人树突状细胞中miRNA155 host gene存在编码多肽的潜能，并通过CRISPR基因编辑技术、定制抗体检测等，证实了该多肽的存在，并将这一多肽命名为miPEP155。进一步研究表明，miPEP155能够调控炎症环境中树突状细胞的抗原提呈能力，对小鼠类银屑病与多发性硬化症（EAE）两种自身免疫性疾病模型具有较好的治疗效果，这一多肽有望成为治疗自身免疫性疾病的创新性药物。

miPEP155结合HCS70调控抗原提呈，治疗自身免疫性疾病