No.1 8月29日，国家商务部、科技部发布关于调整发布《中国禁止出口限制出口技术目录》的公告，本次《目录》共涉及53项技术条目，新增23项限制出口的技术条目。总体来看，其中限制出口部分涉及医疗器械有关条目。

No.2 上海阳光医药采购网今日正式公布了全国药品集中采购中选结果。公告显示：根据《全国药品集中采购文件（GY-YD2020-1）》规定，联合采购办公室开展了药品集中采购工作，现公布中选结果，具体执行日期另行公告。

No.3 CDE发布一则关于公开征求《药物免疫原性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。目前，我国尚无免疫原性研究相关技术规范，为鼓励和引导规范开展免疫原性相关研究，药审中心组织起草了指导原则，经中心内部讨论，现已形成征求意见稿。

No.4 8月26日，国家医保局发布《关于建立健全职工基本医疗保险门诊共济保障机制的指导意见（征求意见稿）》 公开征求意见。意见稿提出，将门诊医疗费用纳入基本医疗保险统筹基金支付范围、改革职工基本医疗保险个人账户、建立健全门诊共济保障机制。

二、药企动态

No.1 8月25日，武田公司与总部位于伦敦的生物技术公司Engitix签署了一项合作协议。根据协议，双方将共同开发晚期纤维化肝病新药，其中最主要的是开发治疗非酒精性脂肪肝炎（NASH）的药物。虽然双方尚未透露具体预付款数额，不过据悉，Engitix将有资格获得最高5亿美元的里程碑付款。

No.2 AML名为IDHENTIFY (NCT02577406)的3期临床试验比较了IDHIFA®与常规护理方案的疗效与安全性。根据BMS的公告显示，该试验并未达到主要终点——总体生存率（OS），而安全性与先前报道的结果一致。美国时间2020年6月12日，Agios将其在IDHIFA®全球净销售额中基于销售的分层特许权，及其有权从BMS处获得最高5500万美元的未完成监管里程碑付款，并以2.55亿美元的价格出售给了Royalty Pharma。

No.3 8月25日，ACADIA Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：ACAD）宣布收购CerSci Therapeutics，这是一家临床阶段的生物技术公司，拥有在神经系统疾病中使用新型化合物组合的全球权利，包括用于急性和慢性疼痛的非阿片类药物疗法。领先的开发项目是独特的反应物种分解促进剂（RSDAx），这是一种一流的机制，致力于中断使神经元对疼痛敏感的途径。该产品组合还包含其他临床前阶段分子，包括脑渗透分子，具有在神经退行性疾病中进行症状和疾病改良治疗的潜力。

No.4 8月24日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布达成了最终协议以收购Forbius，从而获得后者用于治疗癌症和纤维化疾病的TGF-β项目，包括I期同工型选择性TGF-beta抑制剂AVID200。该交易预计将在第四季度完成，其中包括未指定的预付款以及未来基于成功的里程碑。Forbius创立于2011年，累计融资约1880万美元。

No.5 8月26日，德琪医药提交港股IPO申请上市招股书，联席保荐人是高盛和JP Morgan。德琪医药2016年成立，2017年完成2000万美元A轮融资，2018年完成1.2亿美元B轮融资，2020年完成9700万美元C轮融资，累计融资3.37亿美元。德琪医药从Karyopharm（纳斯达克上市的商业阶段制药公司）获得三种SINE化合物（即ATG-010 (selinexor)、ATG-016 (eltanexor)及ATG-527 (verdinexor)）的亚太地区开发及商业化独家许可。已建立12条强劲且具有高度创新性的临床及临床前产品研发管线。

No.6 医渡云提供基于大数据和人工智能(AI)技术的医疗健康解决方案。医渡云向医疗行业的主要参与者（包括医院、制药、生物技术及医疗设备公司、研究机构、保险公司、医生和患者以及监管机构和政策制定者）提供服务并与之开展合作。自医渡云2014年成立以来11轮融资累计融资3.37亿美元，C轮融资投后估值达18.3亿美元，每股12.2745美元，总股本约1.49亿股。机构投资者有百奥财富、和玉资本、阳光保险、GIC、中投国际、腾讯、贵阳市大数据产业集团、贵阳市工商产业投资集团。

No.7 8月26日，百奥泰生物制药股份有限公司已向港交所递交上市申请。今年2月，百奥泰按照科创板“标准五”申请上市，是我国第二家执行“标准五”科创板上市成功的企业。招股书显示，在过去的2018年、2019年及2020年前三个月，百奥泰的营业收入分别为0、0、1,972.6万人民币；研发开支分别为5.42亿 、6.37亿、1.05亿元人民币，相应的净亏损分别为5.53亿 、10.23亿、1.09亿元人民币。

No.8 8月27日，上海复星医药（集团）股份有限公司（股票代码：600196.SH，02196.HK）和BioNTech SE（纳斯达克股票代码：BNTX）共同宣布，基于目前达成的供应合作意向，在临床试验证实BNT162候选疫苗的安全性和有效性并获得相关监管部门批准后，将为中国香港特别行政区及中国澳门特别行政区供应1,000万剂这款由BioNTech研发的mRNA新冠疫苗。

No.9 由于在新冠疫情中承担了大量新冠病毒核酸诊断试剂生产，圣湘生物的科创板上市之路一直备受关注。凭借销售新冠病毒核酸检测试剂，圣湘生物2020年上半年业绩暴涨，实现了营收超过21亿元，同比增长1159.39%。而此前，圣湘生物2019年全年营收都只有3.6亿元。圣湘生物还在积极开拓分子诊断其他细分领域，向肿瘤早筛、肿瘤个体化用药、慢病管理、公共卫生、动物疫病防控、科研服务等领域拓展。

No.10 近日，勤浩医药（苏州）有限公司，一家专注于开发全球领先的小分子抗肿瘤药物的生物技术公司，与沪亚生物国际达成一项独家许可协议。勤浩医药将其SHP2抑制剂GH21中国以外的产品开发和商业化权利授予沪亚生物国际，沪亚生物国际将为此支付首付及里程碑款高达2.82亿美元，勤浩医药还将获得GH21产品在海外上市后的销售提成。

三、药品审批

No.1 近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-4045）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。他们携带的基因突变适于使用外显子45跳跃的策略进行治疗。大约有8%的DMD患者适用于这种治疗策略。

通过外显子跳跃可以治疗大部分DMD患者

No.2 近日，德国默克（Merck KGaA）旗下EMD Serono宣布，美国FDA已接受口服MET抑制剂tepotinib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。适应症为治疗存在MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一申请目前正在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下接受审评，该项目旨在创建更高效的审评程序，尽早为患者带来安全有效的疗法。

No.3 近日，Cassiopea公司宣布，美国FDA批准Winlevi clascoterone，1%乳剂上市，用于治疗12岁及以上患者的痤疮（acne）。这款创新疗法是40年来FDA批准的首款具有创新作用机制的痤疮药物，这款创新药物的作用机制让它还具备治疗雄激素性脱发的潜力，可能成为众多“谢顶”人士的福音。

Clascoterone的作用机制

No.4 雅培（Abbott）近日宣布，美国FDA已经为其开发的BinaxNOW新冠病毒抗原快速检测颁发了紧急使用授权（EUA）。它具有高度的便携性（约为信用卡大小），售价仅5美元，在15分钟内即可提供检测结果。在提交给FDA的数据中，BinaxNOW检测在症状发作头七天内对疑似COVID-19患者的检测灵敏度为97.1%，特异性为98.5%。

No.5 8月26日，罗氏（Roche）旗下Foundation Medicine宣布美国FDA批准了其泛肿瘤液体活检产品FoundationOne Liquid CDx。该产品是一种基于新一代测序（NGS）技术的定性体外诊断（IVD）测试，利用晚期癌症患者的外周全血中分离的循环游离DNA（cfDNA）分析324个基因，可报告311个基因的短变异，包括BRCA1/2的重排和拷贝数丢失。

No.6 吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国FDA扩展了其研究性抗病毒药物Veklury（remdesivir，瑞德西韦）的紧急使用授权（EUA），允许使用瑞德西韦治疗所有住院的COVID-19患者。此前，它曾获得EUA，用于治疗住院的严重COVID-19患者。

No.7 近日，致力于开发治疗IgG介导罕见疾病创新疗法的Hansa Biopharma公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其IgG裂解酶Idefirix（imlifidase）上市，用于治疗高致敏肾移植患者。Imlifidase是一种抗体裂解酶，它特异性靶向IgG并抑制IgG介导的免疫应答。

No.8 8月25日，罗氏TIGIT单抗Tiragolumab注射液在中国获批临床，联合阿替利珠单抗治疗不可切除的局部晚期复发性或转移性食管鳞癌。

No.9 8月25日，信达生物提交的1类新药IBI323临床申请获得CDE受理，这是一款PDL1/LAG3双特异性抗体。IBI323也是信达生物申报临床的第4款双抗，此前，信达已有PD1/PDL1双抗IBI318 、CD47/PDL1双抗IBI322 和PD1/HER2双抗IBI315 处于临床阶段。

No.10 8月26日，荣昌生物提交的注射用纬迪西妥单抗上市申请按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评审批程序。纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，RC48，爱地希）是一款抗HER2抗体药物偶联物(ADC)，荣昌生物于8月20日提交该药上市申请，此次提交的适应症推测应为胃癌。

No.11 8月25日，石药集团发布公告称其提交的2.2类新药盐酸米托蒽醌脂质体注射液(10ml: 10mg)上市申请获得CDE受理，用于既往至少接受过一次一线标准治疗的重复或难治的外周T细胞淋巴瘤患者。

No.12 8月27日，百济神州提交的1类新药BGB-A1217注射液临床申请获得CDE受理，这是一款TIGIT单抗，目前在全球处于I期临床阶段。BGB-A1217是目前最领先的同时具有完整Fc功能并且有和PD-(L)1联合用药2期临床推荐剂量的三款TIGIT单抗之一。

No.13 8月27日，拜耳宣布多菲戈®（氯化镭[223Ra]注射液）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。

No.14 8月28日，萌蒂制药在中国提交的普拉曲沙注射液上市申请获得国家药监局批准上市，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。普拉曲沙是Allos Therapeutics公司开发的一款叶酸代谢抑制剂，于2009年9月获得FDA批准上市，商品名为Folotyn。

No.15 8月28日，萌蒂制药在中国提交的普拉曲沙注射液上市申请获得国家药监局批准上市，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。普拉曲沙是Allos Therapeutics公司开发的一款叶酸代谢抑制剂，于2009年9月获得FDA批准上市，商品名为Folotyn。

No.16 8月27日，拜耳在中国提交了心衰新药vericiguat片的上市申请。今年6月，拜耳已经在欧盟和日本提交了vericiguat的上市申请。7月16日，vericiguat在美国的上市申请也获得FDA受理并被授予了优先审评资格。vericiguat有望在欧、美、日本、中国四大主要医药市场实现同步上市。

四、医药科技

No.1 近日，颜宁团队与尹航团队合作在《cell》上发表重要研究成果，团队成员开发出了一系列具有更高亲和力的选择性抑制剂，在原虫抑制实验中确认可以有效杀死疟原虫，却对人源细胞无害，从而为开发新一代抗疟药物开辟了道路。[1]

No.2 近日，匹兹堡大学医学院University of Pittsburgh School of Medicine研究人员在《liver transplantation》发表研究论文，证明分离出猪的肝细胞并将其注入猪体内后，猪可以在其腹部淋巴结中生长出功能正常的肝脏。该项技术有望用于人体，为肝病患者再造健康肝脏。[2]

文章模式图（来源：liver transplantation）

No.3 近日，美国斯坦福大学医学院Michael T. Longaker 和Charles K. F. Chan课题组研究人员在《Nature Medicine》发表研究论文，研究发现，衰老与小鼠和人类关节炎中SSC进行性丧失和软骨生成减少有关，并且，可通过诱导常驻干细胞产生软骨以治疗OA。[3]

No.4 近日，美国贝勒医学院王津团队在《Nature Communications》发表研究论文。这项研究开发了一种改良的PROTAC，具有更强的细胞内累积能力，而且，不仅能降解目标蛋白，还可以作为目标蛋白的抑制剂。这项研究为将来开发最佳临床治疗PROTAC奠定基础。[4]

文章配图（来源：Nature Communications ）

No.5 近日，在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）肝脏大会上，多家公司公布了各自在研疗法的最新临床试验结果。可喜的是，多款靶向乙肝病毒RNA的创新疗法在慢性乙肝患者中显示出显著降低乙肝表面抗原的疗效，有的疗法在停药之后，仍然能够将乙肝表面抗原维持在低水平，疗效长达接近一年。这些结果为早日“功能性治愈”乙肝带来希望。

No.6 日前，诺华（Novartis）公司宣布，该公司开发的ABL1变构抑制剂asciminib（ABL001），在治疗慢性髓系白血病（CML）患者的3期临床试验ASCEMBL的初步分析中达到主要终点。与活性对照相比，asciminib在24周时的主要分子学反应（MMR）率具有统计学意义的改善。

Asciminib的作用机制

参考资料

1、Xin Jiang, et al. Structural basis for blocking sugar uptake into the malaria parasite Plasmodium falciparum[J]. Cell. 2020, 183, 1-11

2、Paulo Fontes, et al.Development of Ectopic Livers by Hepatocyte Transplantation into Swine Lymph Nodes[J],Liver Transplantation(2020)

3、Peter C. Minneci, Erinn M. Hade, et al. Association of Nonoperative Management Using Antibiotic Therapy vs Laparoscopic Appendectomy With Treatment Success and Disability Days in Children With Uncomplicated Appendicitis[J], JAMA, 2020

4、Wen-Hao Guo et al. Enhancing intracellular accumulation and target engagement of PROTACs with reversible covalent chemistry. Nature Communications(2020).

5、Hughes, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure[J]. NEJM(2019).  

素材来源：生物经纬