No.1 近日，国务院发布《关于取消和下放一批行政许可事项的决定》，明确提出取消部分医疗机构《设置医疗机构批准书》核发行政许可。《决定》提出，取消除三级医院、三级妇幼保健院、急救中心、急救站、临床检验中心、中外合资合作医疗机构、港澳台独资医疗机构之外的医疗机构《设置医疗机构批准书》核发行政许可。 

No.2 9月11日，国家药监局发布通告称，为贯彻《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》、《关于强化知识产权保护的意见》，探索建立药品专利链接制度的要求，国家药监局、国家知识产权局组织起草了《药品专利纠纷早期解决机制实施办法（试行）（征求意见稿）》，并向社会公开征求意见。

二、药企动态

No.1 10月9日，辉瑞宣布，Ibrance在治疗HR+/HER2-早期乳腺癌的第二项大型3期临床研究PENELOPE-B中失败。该研究在完成新辅助化疗和肿瘤切除术后仍有浸润性疾病、存在高复发风险的HR+/HER2-早期乳腺癌患者中开展，评估了1年Ibrance治疗联合至少5年标准辅助内分泌治疗、安慰剂联合至少5年标准辅助内分泌治疗的疗效和安全性。结果显示，研究没有达到延长无侵袭性疾病生存期（iDFS）的主要终点。

No.2 10月5日，BMS宣布同意以每股225美元的现金（约合131亿美元）的价格收购MyoKardia，从而获得后者的心脏病药物mavacamten。Mavacamten正在研究用于治疗梗阻性肥厚性心肌病（HCM），据MyoKardia于5月报告，II期EXPLORER-HCM试验达到了其主要终点和所有次要终点。该公司计划在2021年第一季度就此适应症寻求FDA对该药的批准。

No.3 10月1日，强生宣布成功完成对Momenta的65亿美元收购，深化在自身免疫病领域的布局。Momenta的研发管线聚焦于Fc，包括FcRn抗体、高唾液酸化IgG、Fc多聚体。此外，Momenta的三聚Fc技术（SIFbody）可用于构建抗肿瘤抗体，该技术已被用于构建CD38三聚Fc抗体，可以更有效清除浆B细胞。强生拥有首个CD38抗体，多发性骨髓瘤也是其重点布局的领域，这成为强生收购Momenta又一个重要原因。

No.4 嘉和生物于10月7日正式在港交所挂牌上市，联席保荐人为高盛、J.P.Morgan、Jefferies。根据嘉和生物公告，该公司全球发售股份近1.2亿股，最终发售价为每股股份24港元。嘉和生物在国内单抗研发领域处于领先地位，在研产品涉及肿瘤、自身免疫性疾病和代谢类疾病等重大疾病的治疗。目前，公司有10余种产品正处于各个研发阶段，其中HER-2单抗GB221与TNF-α单抗GB242均正在进行III期临床试验。

No.5 根据香港证券交易所公告，先声药业已于近日通过港交所聆讯。先声药业于今年6月在港交所提交IPO申请，符合上市规则第8.12条的规定。根据聆讯资料集，此次在港交所募集资金将有一部分用于肿瘤和中枢神经系统领域中选定的在研产品的持续研发。

No.6 9月28日北京天广实生物技术股份有限公司首次公开发行股票拟登陆科创板募集资金15.90亿元的申请已受理。天广实是一家专注于肿瘤、自身免疫性疾病、心血管疾病等疾病领域药物研发的创新型生物制药企业。公司符合并适用《上海证券交易所科创板股票发行上市审核规则》第二十二条第二款第（五）项规定的上市标准。MIL60为天广实研发的贝伐珠单抗的生物类似药，适应症为晚期或复发性非鳞状细胞非小细胞肺癌，目前该产品已申报NDA并获得受理，为公司研发进度最快的产品。

No.7 华润医药在港交所公告，拟收购博雅生物制药集团控股权。华润医药控股将有权认购目标公司将予发行的新股份(不超过目标公司于意向书日期已发行股份总数的20%)。

No.8 10月9日，云顶新耀正式挂牌港交所，开盘价72.05港元，相比55港元定价高出31%。截至10月9日中午12时，云顶新耀最新股价75港元，总市值达212.8亿。云顶新耀成立于2017年7月，由康桥资本创立。目前，公司管线中最受瞩目的产品是从Immunomedics引入的TROP-2靶向抗体偶联物（ADC）sacituzumab govitecan (Trodelvy)。今年4月，该药物获得FDA加速批准，用于治疗过往至少已接受二线转移性疾病治疗的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者。

三、药品审批

No.1 10月2日，阿斯利康宣布FDA授予Farxiga (达格列净)突破性疗法资格，用于治疗慢性肾病患者（不管患者是否伴有2型糖尿病）。达格列净是全球首个上市的SGLT-2抑制剂，目前在美国已经被批准作为饮食和运动的辅助疗法用于改善2型糖尿病患者的血糖控制，以及降低伴有心血管疾病或较高心血管风险的2型糖尿病患者的主要心血管事件风险。今年5月，达格列净还被FDA批准用于降低射血分数减少（HFrEF）或射血分数保留（HFpEF）心衰患者（不管是否伴有2型糖尿病）的心血管死亡或心衰住院风险。

No.2 近日，百时美施贵宝宣布，FDA已批准欧狄沃（360mg，每3周1次）联合伊匹木单抗（1mg/kg，每6周一次）用于一线治疗不可切除的恶性胸膜间皮瘤（MPM）成人患者。这是16年来首个获批用于间皮瘤的药物疗法，也是FDA批准的第二个间皮瘤系统疗法。

No.3 近日，GSK宣布，FDA已经批准其“first-in-class”IL-5单克隆抗体Nucala（mepolizumab）扩展适应症，用于治疗成人和12岁以上儿童嗜酸性粒细胞增多症（HES）患者。这些患者HES症状持续6个月以上，且无明显非血液学继发原因。这一批准是HES患者近14年来获得的首款FDA批准的新疗法。

No.4 近日，辉瑞公司宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）在研基因疗法PF-06939926获得了美国FDA的快速通道资格。辉瑞公司开发的PF-06939926是一款在研静脉注射基因疗法。这款在研疗法已经被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病药物认定。

No.5 近日，ImmunoGen公司宣布美国FDA授予其抗体偶联药物IMGN632突破性疗法认定，用于复发性或难治性母细胞样浆样树突状细胞瘤（BPDCN）的治疗。IMGN632是一款靶向CD123的抗体偶联药物，采用了ImmunoGen新型的吲哚-苯并二氮杂（IGN）载荷（payloads）。

No.6 10月2日，Bluebird宣布欧洲药品管理局（EMA）已经正式受理其基因疗法elivaldogene autotemcel ( Lenti-D™，Eli-cel)用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）的上市申请。此前，Lenti-D治疗CALD曾获得FDA和EMA授予的孤儿药资格，并且于2018年5月获得了FDA授予的突破性疗法（BTD）资格，于2018年7月获得EMA授予的优先开发药物（PRIME）资格。Lenti-D还获得过FDA的罕见儿科疾病治疗药物资格认定。

No.7 10月6日，辉瑞/BioNTech宣布已经向欧洲药品管理局（EMA）提交COVID-19疫苗BNT162b2的滚动申请，EMA已经受理该申请并且人用药品委员会（CHMP）已经启动了滚动审评。在此之前，EMA已经在10月1日宣布启动了针对阿斯利康/牛津大学COVID-19疫苗AZD1222的滚动审评。

No.8 9月28日，赛诺菲在中国提交的度普利尤单抗注射液（Dupixent）第2项适应症上市申请拟纳入优先审评，用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用处方药的12岁及以上青少年和成人中重度特应性皮炎。Dupixent是美国批准上市的首个治疗特应性皮炎的生物制剂，Dupixent于2020年6月首次在中国获批上市，用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的成人中重度特应性皮炎。

No.9 9月28日，拜耳在中国的心衰新药vericiguat片上市申请按“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”拟纳入优先审评。

No.10 9月29日，强生JNJ-61186372注射液（amivantamab ）被CDE纳入“拟突破性治疗药物品种”公示，用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的NSCLC患者。

No.11 9月29日，罗氏在中国提交的阿替利珠单抗注射液第3项适应症上市申请拟纳入优先审评，用于检测评估为≥50%肿瘤细胞PD-L1染色阳性（TC≥50%）或肿瘤浸润PD-L1阳性免疫细胞（IC）覆盖≥10%的肿瘤面积（IC≥10%）的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。

No.12 9月29日，百济神州迪妥昔单抗注射液上市申请拟纳入优先审评，适应症为：适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。

No.13 9月30日，恒瑞医药提交的1类新药脯氨酸恒格列净片上市申请获得CDE受理。这是首个在国内申报上市的国产SGLT-2抑制剂。脯氨酸恒格列净片适用于治疗2型糖尿病，该药与厄贝沙坦联合用药拟适用于治疗合并高血压的2型糖尿病肾病的适应症正处于开发阶段。全球目前共有8款SGLT-2抑制剂获批上市。

No.14 10月9日，礼来制药和信达生物制药共同宣布，双方共同开发的重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体注射液达伯华®（利妥昔单抗注射液，英文商标: HALPRYZA®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤及慢性淋巴细胞性白血病。这是继达伯舒®（信迪利单抗注射液, 于2018年12月正式获批上市）之后，第二个由礼来制药和信达生物共同合作开发上市的单抗药物。

No.15 10月9日，CDE网站再度更新拟突破性治疗药物名单，新增品种为康方生物的PD-1/CTLA-4双抗AK104注射液。AK104 是康方生物利用康方独特的Tetrabody双抗平台自主研发的新型的、潜在下一代首创PD-1/CTLA-4 双特异性肿瘤免疫治疗骨干药物，也是全球首个进入临床试验的PD-1/CTLA-4双特异抗体。康方生物目前已建立了超过30个抗体新药的产品线。

四、医药科技

No.1 10 月 5 日，来自美国维克森林医学院的林慧观团队在 《Molecular Cell》上发表研究论文。该研究发现 AMPKα 介导的 PDHA 磷酸化驱动了三羧酸循环，进而促使癌细胞适应转移微环境并最终发生转移。

文章配图（来源：Molecular Cell）

No.2 近日，美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在《Science》杂志发表论文，该研究发现了一种新的、罕见的痴呆症基因。这一发现也揭示了导致tau蛋白在大脑中形成的新途径，为阿尔茨海默病症以及其他其他及与之相关的神经退行性疾病开辟了新的治疗道路。

VCP蛋白的结构模型（来源：science）

No.3 近日，大连医科大学肿瘤干细胞研究院金必连教授团队和深圳市人民医院神经外科张波教授团队在《Molecular Cancer》发表研究论文。该研究表明，环状RNA CDR1as 通过结合p53的DBD段进而阻止p53与MDM2形成复合体，抑制p53的降解。从而对p53的功能起到了重要的保护作用并促进DNA损伤修复。并进一步证实环状RNA CDR1as表达的显著下降是胶质瘤尤其是恶性胶质瘤中p53失活的关键原因。

No.4 近日，武汉大学口腔医院熊学鹏医生与中国地质大学（武汉）地信学院万林课题组合作在《EClinical Medicine》发表研究论文，该研究开发了一种基于临床视觉特征自动检测口腔癌的深度学习算法，为口腔癌的筛查和早期诊断提供了一种非侵入式、快捷易用且成本低廉的辅助检查工具。

文章配图（来源：EClinicalMedicine）

No.5 近日，百时美施贵宝（BMS）宣布，其重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与化疗联用，在可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的3期临床试验CheckMate-816中达到了病理学完全缓解（pCR）的主要终点。与仅接受化疗的患者相比，在手术前接受Opdivo（nivolumab）加化疗治疗的患者中，显著更多患者的切除组织中没有显示出癌细胞存在的证据。

No.6 日前，基因疗法公司Axovant Gene Therapies公布了其帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD的最新临床试验数据。数据表明，该疗法耐受性良好，在两名可以接受评估的患者中，相较基线取得了40%的改善，优于事先设定的成功标准。

No.7 近日，礼来公司（Lilly）宣布了其新冠病毒中和抗体研发项目的最新临床结果。在一项随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验中，由LY-CoV555和LY-CoV016（又名JS016）两款靶向新冠病毒刺突蛋白的中和抗体构成的组合疗法，在治疗轻度和中度COVID-19患者时，显著降低患者病毒载量、疾病症状、以及与COVID-19相关的住院和急诊治疗风险。

参考文献

1.Zhen Cai, et al., Phosphorylation of PDHA by AMPK Drives TCA Cycle to Promote Cancer Metastasis[J], Molecular Cell(2020)

2.Nabil F.Darwih, et al., Autosomal dominant VCP hypomorph mutation impairs disaggregation of PHF-tau[J], Science(2020)

3.JiaCheng Lou, et al., Circular RNA CDR1as disrupts the p53/ MDM2 complex to inhibit Gliomagenesis[J], Molecular Cancer(2020).

4. QiuYun Fu, et al., A deep learning algorithm for detection of oral cavity squamous cell carcinoma from photographic images: A retrospective study[J], EClinical Medicine(2020).

素材来源：生物经纬