一、政策简讯

No.1、10月16日，国家药监局发布关于试点启用医疗器械电子注册证的公告，自2020年10月19日至2021年8月31日，试点启用医疗器械电子注册证，试点发放范围为自公告之日起新批准的国产第三类、进口第二、三类首次注册的医疗器械注册证。

No.2 10月19日，国家医保局下发《国家医疗保障局办公室关于印发区域点数法总额预算和按病种分值付费试点工作方案的通知》（医保办发〔2020〕45号）。通知明确要求用1-2年的时间，将统筹地区医保总额预算与点数法相结合，实现住院以按病种分值付费为主的多元复合支付方式。

No.3 10月21日，CDE发布《关于注射剂一致性评价补充资料相关事宜的通知》，称化学仿制药注射剂一致性评价工作开展以来，部分注射剂一致性评价品种注册申报资料缺陷明显，与相关的指导原则要求差距较大，需补充开展大量新的研究工作。

二、药企动态

No.1 10月19日，恒瑞医药披露其2020年三季报，2020年前三季度总营业收入194.13亿元，同比增长14.57%；净利润42.59亿元，同比增长14.02%；归母净利润41.41亿元，同比增长17.11%。前三季度，恒瑞医药取得创新药制剂生产批件3个，仿制药制剂生产批件3个。其PD-1三大核心适应症（肝癌二线、食管癌二线、非鳞NSCLC）相继获批，甲苯磺酸瑞马唑仑新适应症（结肠镜检查镇静）获批。

No.2 云南沃森生物技术股份有限公司于10月19日召开第四届董事会第十三次会议和第四届监事会第十次会议，审议通过了《关于公司发行境外上市外资股（H股）并在香港联合交易所有限公司主板上市及转为境外募集股份有限公司的议案》和《关于公司发行境外上市外资股（H股）并在香港联合交易所有限公司主板上市方案的议案》等相关议案。 

No.3 10月21日，港交所网站信息显示荣昌生物制药（烟台）股份有限公司的IPO申请已通过聆讯，有望成为港交所新政出台后第 23家登陆港交所的创新药企业。据招股书披露，荣昌生物此次IPO计划募资中接近一半资金将用于泰它西普（RC18）、维迪西妥单抗（RC48）、VEGF/FGF双靶点融合蛋白RC28等产品的临床开发及商业化。

荣昌生物产品管线

No.4 10月22日，药明巨诺正式开启了港交所招股日程。据悉，药明巨诺本次IPO拟发行9769.2万股，发售价为20~23.8元，发行市值在75.24亿~89.53亿港元，预计于11月3日正式完成在港交所的IPO上市。据招股书披露，药明巨诺分别于2018年3月、2020年6月获得了A、B轮融资，合计融资额达到1.9亿美元，其中参投机构包括淡马锡、红杉中国、元禾控股、正心谷创新、华润正大等知名投资机构。截至目前，药明巨诺最大股东为BMS，其通过新基全资子公司Juno间接持有公司26.89%的股份。

No.5 10月20日，华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司与 ImmunoGen宣布签署战略合作协议。ImmunoGen授予华东医药Mirvetuximab Soravtansine在中国大陆、香港、澳门和台湾地区独家临床开发和商业化权益。华东医药将全面负责Mirvetuximab在大中华区的临床开发，注册和商业化。ImmunoGen保留全球其他区域的权益。根据合作协议，ImmunoGen将获得4000万美元的首付款，并在实现临床开发、注册和商业里程碑后，获得至多2.65亿美元的里程碑付款。ImmunoGen还将获得分级的，两位数的销售额提成费。

No.6 9月28日，北京天广实生物技术股份有限公司首次公开发行股票拟登陆科创板募集资金15.90亿元的申请已受理。天广实是一家专注于肿瘤、自身免疫性疾病、心血管疾病等疾病领域药物研发的创新型生物制药企业，拟采用第五套上市标准。

三、药品审批

No.1 10月20日，阿斯利康宣布FDA接受其提交的奥希替尼补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格，用于对接受过完全肿瘤切除术的早期（IB、II和IIIA期）表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗，PDUFA日期为2021Q1。

No.2 近日，AppliedVR宣布，该公司的虚拟现实产品EaseVRx获得了美国FDA授予的突破性医疗器械认定（Breakthrough Device designation），用于治疗难治性纤维肌痛和慢性顽固性下腰痛。EaseVRx是首批获得突破性医疗器械认定的治疗慢性疼痛相关病症的虚拟现实（VR）数字疗法之一。

No.3 近日，吉利德宣布，美国FDA批准其抗病毒药物Veklury（remdesivir，瑞德西韦）上市，此前瑞德西韦已经获得FDA的紧急使用授权（EUA）。Veklury是目前美国唯一一款获得FDA批准的COVID-19疗法。它适用于治疗12岁以上，体重至少40公斤，需要住院治疗的COVID-19患者。

No.4 10月22日，基石药业宣布其开发的PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）单药治疗成人复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）获得美国FDA突破性疗法认定(Breakthrough TherapyDesignation，BTD）。这是继10月份获得FDA授予的治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药资格之后，舒格利单抗取得的又一个重要进展。

No.5 甘精胰岛素注射液是一种新型的胰岛素类似物，由赛诺菲原研，已获批用于治疗1型和2型糖尿病。该品种国内获批的生产厂家有甘李药业、珠海联邦制药和通化东宝。数据显示，2019年国内糖尿病领域药物销售金额为39.21亿美元，其中胰岛素及其类似物类药物销售金额的份额为42.52%。

No.6 10月21日，西安杨森在中国提交的达雷妥尤单抗注射液（英文商品名：Darzalex）新适应症上市申请拟纳入优先审评，适用于与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

No.7 10月23日，武田在中国提交的醋酸艾替班特注射液上市申请拟纳入优先审评，用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。艾替班特是夏尔开发的一种选择性缓激肽B2受体拮抗剂，能通过抑制与HAE症状有关的缓激肽的影响，从而达到治疗HAE急性发作目的。该药于2008年7月在欧盟获批，2011年8月获得FDA批准上市。

四、医药科技

No.1 10月22日，北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、生命科学学院汤富酬课题组与北京大学第三医院普通外科付卫课题组合作，在《Cancer Cell》发表研究论文。发现以基因组拷贝数变异为代表的遗传变异在人体正常组织的各种免疫细胞、成纤维细胞以及血管内皮细胞中广泛存在；肿瘤组织中发生遗传异常的成纤维细胞的比例远远高于癌旁正常组织，并且遗传异常的成纤维细胞在肿瘤组织中发生了显著的克隆扩张；发现了5个肿瘤微环境中成纤维细胞特异表达的肿瘤标志基因，它们的表达水平均与结直肠癌预后密切相关。

文章配图（来源：Cancer Cell）

No.2 10月19日，加州大学欧文分校的研究人员在《Nature Biomedical Engineering》发表研究论文。该研究使用慢病毒载体递送腺嘌呤单碱基编辑器（ABE），实现了对先天性黑蒙症小鼠模型突变基因的高效修复，有效恢复了小鼠模型视觉能力，且未发现可检测的脱靶效应。

No.3 10月21日，延边大学张庆镐，陆军军医大学吴玉章，陈永文及重庆市急救医疗中心/重庆大学附属中心医院黄健共同通讯在《Science Advances》发表研究论文，该研究发现CD1d1缺乏症或巨噬细胞中CD1d1特定缺失的小鼠（LymCD1d1-/-）对DSS诱导的急性结肠炎有抵抗力。这种保护作用归因于NLRP3的结肠生物合成以及炎性体底物IL-1β和IL-18的增加。进一步的研究表明，iGb3占用CD1d1会引发细胞内域Ser330去磷酸化，从而导致通过AKT-STAT1-过氧化物酶1（PRDX1）-核因子κB（NF-κB）减少信号级联，最终下调巨噬细胞中的Nlrp3，Il1b和Il18基因表达。

No.4 10月21日，Andy Roemhild 等人《BMJ》发表研究论文，该研究是单中心，nTreg剂量递增，I / IIa期临床试验（ONEnTreg13），活体供体肾脏移植的接受者（ONEnTreg13，n = 11）和相应的参考组试验（ONErgt11-CHA，n = 9）。肾脏移植后7天以0.5、1.0或2.5-3.0×10^6细胞/ kg体重的静脉注射剂量给予CD4 + CD25 + FoxP3 + nTreg干预治疗，随后逐步将三重免疫抑制逐步减少至低剂量他克莫司单药治疗，直至第48周。主要结局指标在第60周通过综合终点评估了主要的临床和安全终点，并进行了三年的随访。

No.5 10月12日，中山大学蔡俊超及吴珏珩在《Nature Communications》发表研究论文，该研究基于由AKT诱导的长非编码RNA（lncRNA）分析，鉴定出由AKT / STAT3信号直接诱导的VAL（波形蛋白相关的lncRNA，LINC01546）起着有效的促转移分子的作用，并且对于主动AKT诱导的肺腺癌（LAD）的肿瘤浸润，转移和无神经耐受性至关重要。

No.6 近日，新加坡国立大学宣布，由国立大学医学组织（NUHS）的临床医生与科学家，和新加坡科技研究局属下的生物处理科技研究院与医疗诊断发展中心，以及生物科技公司MiRXES的研究人员构成的联合研究团队，成功针对胃癌研发出一套血液检测方案。在超过5000名参与者的临床研究中，能够检测出87%的胃癌患者，包括87.5%的1期胃癌患者。

Bok Yan So, et al., Development and validation of a serum microRNA biomarker panel for detecting gastric cancer in a high-risk population[J], Gut(2020).

No.7 葛兰素史克（GSK）近日宣布，其用于母体免疫（GSK3888550A）和老年人（GSK3844766A）的呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗在1/2期临床研究中显示出良好的耐受性和高免疫原性。这两种候选疫苗均含有重组融合前RSV抗原亚基（RSVPreF3），可触发免疫系统的免疫应答。针对老年人的候选疫苗还包括GSK专有的AS01佐剂系统，以增强免疫应答。它们均已获得美国FDA授予的快速通道资格。

参考文献

1、Yuan Zhou, et al., Single-cell Multiomics Sequencing Reveals Prevalent Genomic Alterations in Tumor Stromal Cells of Human Colorectal Cancer[J], Cancer Cell(2020)

2、Susie Suh, et al., Restoration of visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adenine base editing[J], Nature Biomedical Engineering(2020).

3、Shan Cui, et al., CD1d1 intrinsic signaling in macrophages controls NLRP3 inflammasome expression during inflammation[J], Science Advances（2020）

4、Andy Roemhild, et al., Regulatory T cells for minimising immune suppression in kidney transplantation: phase I/IIa clinical trial[J],

5、Han Tian, et al., AKT-induced lncRNA VAL promotes EMT-independent metastasis through diminishing Trim16-dependent Vimentin degradation[J], Nature Communications(2020).

素材来源：生物经纬