一、政策简讯

No.1 近日，为贯彻落实《药品管理法》《药品注册管理办法》以及《药品上市后变更管理办法（试行）》等关于药品上市后变更备案管理的规定，加强药品上市后变更管理，规范药品上市后变更行为，山东省药品监督管理局组织起草了《山东省药品上市后变更备案管理实施细则》（征求意见稿）、《山东省药品上市后变更管理类别沟通交流工作程序》（征求意见稿），为山东省药品上市后变更提供参考细则。

No.2 美国FDA药品审评与研究中心（CDER）于1月25日发布了其2021年药品方面的指南制定计划，涵盖 18个类别，共105篇计划新增或修订的指南，比去年2020年计划的88篇文件增加了18%，其中42篇是 2021年的新指南，剩余的则是从2020年的计划清单中遗留下来的。

No.3 1月28日，国务院办公厅日前印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（以下简称《意见》）。《意见》从五个方面提出了推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的具体举措，一是明确覆盖范围，二是完善采购规则，三是强化保障措施，四是完善配套政策，五是健全运行机制。

二、药企动态

No.1 1月28日，ARCH Venture Partners宣布，ARCH Venture XI基金募资超过18.5亿美元，将投资于早期生物技术公司的创立和融资。2020年4月2日，美国ARCH Venture Partners宣布完成两个新基金募资，即ARCH Venture Fund X和ARCH Venture Fund X Overage，合计14.6亿美元投资于转化的早期生物技术公司。ARCH Venture Partners投资于先进技术公司，并且是美国最大的早期技术风险公司之一。该公司是学术机构，公司研究小组和国家实验室开发的技术商业化的公认领导者。

No.2 1月25日，默克公司宣布，在I期临床反应不佳之后，它将停止开发其两种为V590和V591的COVID-19候选疫苗。他们将注意力转移到开发针对COVID-19的两种治疗药物MK-4482和MK-7110。默克公司在2020年5月收购了位于奥地利的Themis时在疫苗竞赛中来得很晚。同月，默克与总部位于佛罗里达州的Ridgeback Therapeutics合作开发了可口服的抗病毒药物MK-4882。去年11月，它以4.25亿美元的前期现金收购了总部位于马里兰州的OncoImmune及其COVID-19候选CD24Fc（MK-7110）。

No.3 1月22日，礼来公司（NYSE：LLY）宣布成功完成对Prevail Therapeutics Inc.（NASDAQ：PRVL）的收购。此次收购为礼来公司建立了新的药物研发方式，通过建立基因治疗项目扩展了礼来的研究工作，该计划将以Prevail的临床阶段和临床前神经科学资产组合为基础。2020年12月15日，礼来和Prevail Therapeutics宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail。Prevail致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺相关病毒9(AAV9)载体的基因疗法。这一收购将基于Prevail公司的研发管线，在礼来公司内部建立基因疗法开发项目，拓宽治疗遗传性神经退行性疾病的治疗模式。

No.4 1月25日，上海证券交易所发布《关于终止对丹娜（天津）生物科技股份有限公司首次公开发行股票并在科创板上市审核的决定》（以下简称决定）。《决定》显示，2021年1月21日，丹娜生物和保荐人中信证券股份有限公司分别向上交所提交了《丹娜（天津）生物科技股份有限公司关于撤回首次公开发行股票并在科创板上市申请文件的申请》（丹娜字[2021]01号）和《关于撤回丹娜（天津）生物科技股份有限公司首次公开发行股票并在科创板上市申请文件的申请》（资证投字[2021]123号），申请撤回科创板上市申请文件，根据《上海证券交易所科创板股票发行上市审核规则》第六十七条的有关规定，上交所决定终止对丹娜生物首次公开发行股票并在科创板上市的审核。

No.5 1月29日，上交所披露了百济神州的科创板IPO申请书。百济神州在科创板募资200亿元，中金公司和高盛高华担任承销商。这意味着，百济神州有望成为第一家在纳斯达克、港交所以及科创板三地挂牌上市的中国创新型生物医药公司。2016年2月8日，百济神州以“BGNE”为股票代码登陆纳斯达克；2018年8月8日，百济神州再次以“HK6160”为股票代码在港交所主板上市，彼时已成为第一家在美、港股同时上市的中国生物医药公司。

No.6 1月29日，根据公司疫苗主业发展规划，万泰生物拟与江苏坤力签署《肺炎20价候选疫苗许可使用协议》，江苏坤力将肺炎溶血素载体的20价肺炎多糖蛋白结合疫苗在中国大陆区域的生产、制造和销售的权利转让（独占许可）给万泰生物。本次交易采用许可授权费+里程碑款项+许可费的支付方式，其中：（1）许可授权费：2000 万元人民币一次性支付，不可退、不可抵扣；（2）里程碑款项：需在实现对应的里程碑事件后支付，共计4.8亿元人民币；（3）许可费：许可产品在中国启动首次商业化销售后的11个会计年度内（含首次实现销售收入的当个会计年度）支付，许可费率按净销售额的6%-8%，不同会计年度略有差异。

No.7 1月31日，香港交易所网站正式挂出诺辉健康PHIP版招股书。已通过聆讯的诺辉健康将于2月登陆港交所正式挂牌上市，计划募资3亿美元。高盛（亚洲）有限责任公司和UBS Securities Hong Kong Limited为其联席保荐人。中国癌症早筛第一股即将诞生，癌症早筛千亿蓝海市场的星辰大海，正式掀开序幕。目前，诺辉健康披露的产品管线覆盖中国十大高发癌种的三个癌种：结直肠癌、胃癌及宫颈癌。公司持有旗下所有已上市和管线产品的全球产权。

三、药品审批

No.1 1月21日，罗氏旗下子公司基因泰克宣布，FDA已受理吡非尼酮（商品名：Esbriet）sNDA（补充新药上市申请）并授予其优先审评资格，用于治疗无法分类间质性肺病 (UILD)。FDA预计将于2021年5月做出批准决定。此前，吡非尼酮治疗UILD适应症曾获FDA突破性疗法认定。

No.2 1月29日亚盛医药宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）适应症之后，获得的第5项FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得10项FDA孤儿药认证。

No.3 Aurinia Pharmaceuticals公司近日宣布，美国FDA已批准Lupkynistm（voclosporin）上市，与背景免疫抑制疗法联用，治疗活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。Lupkynistm是FDA批准的首个LN口服疗法。这也是美国FDA去年12月底批准Benlysta（belimumab）之后不到两个月批准的第二款狼疮性肾炎新药。

Lupkynistm在关键性3期临床试验中达到主要和次要终点

No.4 近日，艾伯维（AbbVie）宣布，欧盟委员会（EC）已批准其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）扩展适应症，用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者。这些患者对一种或多种改变疾病进程的类风湿关节炎疗法（DMARDs）不耐受或应答不足。Rinvoq可作为单药疗法或与甲氨蝶呤联合治疗。Rinvoq还获批用于治疗常规疗法效果不佳的成人活动性强直性脊柱炎（AS）患者。这是这款JAK抑制剂首次获批治疗这两类患者群体。

No.5 1月27日，国家药监局官网显示安斯泰来富马酸吉瑞替尼片（gilteritinib）上市申请（受理号：JXHS2000033）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准。每日口服1次，用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut+）复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

No.6 1月27日，国家药监局官网显示，信达生物信迪利单抗第2项适应症上市申请（受理号：CXSS2000015）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准。适应症为联合培美曲塞+铂类一线治疗非鳞状NSCLC。

No.7 1月27日，君实生物发布公告称，其抗TIGIT 单抗JS006注射液临床试验申请已获得NMPA批准。用以开展晚期实体瘤治疗研究。

No.8 1月29日，CDE官网显示，兆科肿瘤药物公司（李氏大药厂附属公司）的PD-L1单抗（dewallumab）和基石药业的舒格利单抗被CDE拟纳入突破性疗法并开始公示。Dewallumab此次拟纳入突破性疗法适应症为治疗接受过一线含铂方案失败或者不能耐受的复发转移性宫颈。Dewallumab由美国Sorrento公司开发，2014年10月，李氏大药厂引进该产品，负责在大中华区的开发和商业化。李氏大药厂于去年7月16日向NMPA提交了dewallumab治疗复发转移性宫颈癌的突破性治疗药物申请；舒格利单抗是基石药业开发的一款在研抗PD-L1单克隆抗体。该抗体由基石从美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台开发，具有潜在产生免疫原性及相关毒性风险更低的优点。此次拟纳入突破性疗法适应症为治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。

Dewallumab适应症

四、医药科技

No.1 2021年1月27日，天津大学栗大超团队在《Science Advances》发表题为，“A thermal activated and differential self-calibrated flexible epidermal biomicrofluidic device for wearable accurate blood glucose monitoring”的研究论文，该研究报道了一种灵活的基于电子的表皮生物微流控技术，用于临床连续血糖监测，克服了目前可穿戴设备，测量不可靠的缺点。

No.2 1月29日，哈尔滨工业大学与美国德克萨斯大学达拉斯分校、江苏大学、韩国汉阳大学、澳大利亚卧龙岗大学等单位合作，在《Science》发表题为“Unipolar-Stroke, Electroosmotic-Pump Carbon Nanotube Yarn Muscles”的研究论文，首次发现通过聚电解质功能化的策略，可实现人工肌肉智能材料的“双极”（Bipolar）驱动转变为“单极”（Unipolar）驱动，同时发现了人工肌肉随电容降低，驱动性能增强的反常现象（Scan Rate Enhanced Stroke, SRES），这一重要突破解决了人工肌肉驱动性能的电容依赖性问题，为后续设计具有无毒、低驱动电压的高性能驱动器提供新的理论基础。

文章配图（来源：science）

No.3 2021年1月27日，南方医科大学刘友华及秦献辉共同通讯在《Science Advances》发表题为“Fibrillin-1–enriched microenvironment drives endothelial injury and vascular rarefaction in chronic kidney disease”的研究论文，该研究显示了细胞外微环境在控制CKD中内皮细胞存活和增殖中的核心作用。

No.4 2021年1月27日，南京大学曲乐、Chen Cheng、褚晓源、葛京平、周文泉、海军军医大学大学王林辉、周许辉共同通讯在《Science Advances》发表题为“Genome-wide CRISPR-Cas9 screen identified KLF11 as a druggable suppressor for sarcoma cancer stem cells”的研究论文，该研究为了确定肉瘤癌症干细胞（CSC）的关键调控因子，进行了基于报告基因的全基因组CRISPR-Cas9筛选，并发现了Kruppel样因子11（KLF11）作为最佳候选者。体外和体内功能定义了KLF11在CSC中的负作用。

No.5 2021年1月20日，陆军军医大学吴玉章及倪兵共同通讯在《Nature Communications》发表题为“SOX-5 activates a novel RORγt enhancer to facilitate experimental autoimmune encephalomyelitis by promoting Th17 cell differentiation”的研究论文，该研究确定了Th17细胞RORCE2中RORγt基因的新型增强子。RORCE2缺乏抑制RORγt表达和Th17分化，从而导致实验性自身免疫性脑脊髓炎的严重程度降低。

No.6 近日，强生Johnson & Johnson旗下杨森（Janssen）公司公布了其双特异性抗体amivantamab，在治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入的转移性或不可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者的最新结果。这些数据首次在世界肺癌大会（WCLC）2020上以口头报告的形式公布。试验结果显示，amivantamab达到40%的客观缓解率和74%的疾病控制率。

No.7 Agios Pharmaceuticals近日宣布，其潜在“first-in-class”口服丙酮酸激酶-R（PKR）别构激活剂mitapivat，在治疗需要定期输血的丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的3期临床试验中达到主要临床终点，显著降低患者的输血负担。该公司计划在今年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA），这款创新疗法有可能成为治疗这一患者群的首款改变疾病进程的获批疗法。