一、政策简讯

No.1 3月29日，药审中心发布《药物免疫原性研究技术指导原则》。本指导原则适用于治疗性蛋白质、多肽及其衍生物，以及含有此类组分的药物，例如抗体偶联药物。其他具有潜在免疫原性风险的药物也可参考本指导原则。自发布之日起施行。

No.2 3月31日，药审中心发布关于公开征求《纳米药物质量控制研究技术指导原则（试行）》《纳米药物非临床安全性评价研究技术指导原则（试行）》《纳米药物非临床药代动力学研究技术指导原则（试行）》。指导原则首次明确了纳米药物的分类，包括药物纳米粒、载体类纳米药物和其它类纳米药物三类，其中其它类情况比较复杂，不纳入指导原则范围内，三个指导原则均适用于药物纳米粒、载体类纳米药物。

No.3 4月2日，药审中心发布《已上市中药药学变更研究技术指导原则（试行）》。本技术指导原则涉及事项包括：变更生产工艺、变更制剂处方中的辅料、变更规格或包装规格、变更注册标准、变更包装材料和容器、变更有效期或贮藏条件、变更制剂生产场地。自发布之日起施行。

二、药企动态

No.1 总部位于加利福尼亚州千橡市的安进公司将收购总部位于西雅图的Rodeo Therapeutics。Rodeo开发了可促进各种组织再生和修复的小分子药物。根据交易条款，安进将以5500万美元的预付款购买Rodeo 所有已发行股票。此外，潜在的里程碑付款可能会达到6.66亿美元现金。该交易已获得Rodeo股东和董事会的批准。

No.2 4月1日，来自江苏苏州的创胜集团有限公司 Transcenta Holding Limited (下称“创胜集团”)向港交所递交招股书，拟在香港主板IPO上市。创胜集团是一家在生物药研发、临床和生产方面具有全整合能力的国际化生物制药公司。

创胜集团产品管线

No.3 3月29日，上海证券交易所发布了《关于终止对北京天广实生物技术股份有限 公司首次公开发行股票并在科创板上市审核的决定》。决定指出，鉴于和保荐人保荐人中国国际金融股份有限公司近日提交的申请撤回申请文件。根据《上海证券交易所科创板股票发行上市审核规则》第六十七条的有关规定，本所决定终止对天广实首次公开发行股票并在科创板上市的审核。根据《上海证券交易所科创板股票发行上市审核规则》第六十七条的有关规定，上交所决定终止对天广实首次公开发行股票并在科创板上市的审核。

No.4 3月30日，药明生物(02269)发布公告称，该公司计划与无锡药明康德新药开发股份有限公司(02359)（药明康德）的附属公司上海合全药业股份有限公司(合全药业)成立合资公司WuXi XDC (Cayman) Inc.(WuXi XDC)，此须待(其中包括)药明康德股东批准后方可作实。

No.5 3月31日，思路迪医药(3D Medicines)宣布，公司从ImmuneOncia Therapeutics获得新一代抗CD47单克隆抗体IMC-002肿瘤适应症在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的开发、生产和商业化的独家授权。根据协议条款，思路迪医药将支付800万美元的首付款及未来最高达4.625亿美元的开发和商业里程碑付款，并基于IMC-002在大中华区年度净销售额支付一定比例销售特许使用费。IMC-002是一款全人源化IgG4单克隆抗体新药，它通过阻断CD47-SIRPα相互作用，促进巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用。现有临床前数据表明，IMC-002与人CD47亲和力强，可以最大限度地提高疗效，而不会出现与红细胞结合或引起贫血等其他在研CD47抑制剂常见的副作用。目前，该在研药物处于全球1期临床开发阶段。

三、药品审批

No.1 3月29日，默沙东宣布，已收到FDA关于KEYTRUDA新药补充申请（sBLA）的完整回复函（CRL）。回函中，FDA就在高危早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者中，KEYTRUDA联合化疗作为术前新辅助治疗，之后在手术后继续单药作为术后辅助治疗的sBLA给予了回复。默沙东表示正在审阅这封回函，之后将与FDA进行进一步讨论。

No.2 3月30日，康方生物宣布FDA授予派安普利单抗突破性疗法资格，用于三线治疗转移性鼻咽癌。此前，FDA已经授予过派安普利单抗三线治疗转移性鼻咽癌快速审批通道和孤儿药资格。2020年5月，康方生物向NMPA提交了派安普利单抗治疗至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(r/rcHL)的新药上市申请。派安普利单抗拟开发的主要适应症包括肝癌、胃癌、肺癌、霍奇金淋巴瘤、鼻咽癌等疾病。

No.3 4月1日，吉利德子公司Kite宣布，已向FDA递交Tecartus(brexucabtagene autoleucel) 的生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)。2017年，FDA授予Tecartus用于成人复发或难治性B细胞前体ALL的突破性疗法认定。获得批准后Tecartus将成为首个，也是唯一一个批准用于成人的（≥18岁）复发或难治性ALL的CAR-T细胞疗法。

No.4 近日，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，美国FDA已批准其CD38抗体Sarclisa（isatuximab）与卡非佐米和地塞米松（Kd）标准治疗联用，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者已经接受过1-3种前期治疗。这是Sarclisa斩获的第二项FDA批准。

No.5 近日，日本大鹏药品Taiho Pharmaceutical和旗下Taiho Oncology宣布，美国FDA已经授予不可逆FGFR口服抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性疗法认定，用于治疗经治局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。这些患者携带FGFR2基因重排或融合。

Futibatinib在2期临床试验中的中期分析结果

No.6 近日，Bluestar Genomics宣布，美国FDA授予其无创胰腺癌早筛检测突破性医疗器械认定，用于在新发作的糖尿病患者中筛查胰腺癌。这一检测旨在利用普通血检时抽取的血液样本，通过检测其中的循环无细胞DNA的表观遗传学特征，尽早发现和治疗胰腺癌，改善患者的生存机会。

No.7 3月30日，根据欧洲药品管理局（EMA）的审查和批准建议，欧盟委员会（EC）批准了高纯度鱼油制剂二十碳五烯酸乙酯（IPE）——VASCEPA（欧洲商品名VAZKEPA®）的上市申请，其获批适应症为针对甘油三酯（≥150毫克/分升）和有既往心血管疾病史或糖尿病且伴随至少一项额外心血管危险因素的高危成年患者，在他汀类药物治疗基础上进一步降低发生心血管事件的风险（CRR）。

No.8 近日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批附条件批准普拉替尼胶囊（商品名：普吉华）作为国家一类创新药上市申请，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是中国批准的首个选择性RET抑制剂，也是基石药业首个进入商业化阶段的产品。

No.9 近日，嘉和生物官网宣布，其旗下GB492（IMSA101）干扰素基因刺激因子（Stimulator of interferon genes，STING）激动剂获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已经正式受理，以单药以及与重组抗PD-1/L1人源化单克隆抗体联合在晚期难治性恶性肿瘤受试者中进行安全性和有效性的I/IIa期临床试验申请。

No.10 近日，国家药监局官网显示，阿斯利康甲磺酸奥希替尼片新适应症上市申请（受理号JXHS2000150/JXHS2000151）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准，拟用于具有表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗。这将是奥希替尼在国内获批的第3项适应症。

No.11 近日，国家局官网显示，武田醋酸艾替班特注射液在中国的新药上市申请（受理号：JXHS2000083）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准上市，用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。艾替班特是夏尔开发的一种选择性缓激肽B2受体拮抗剂，能通过抑制与HAE症状有关的缓激肽的影响，从而达到治疗HAE急性发作目的。该药于2008年7月在欧盟获批，2011年8月获得FDA批准上市。2019年1月武田收购夏尔，艾替班特成为武田产品。

No.12 近日，君实生物特瑞普利单抗注射液新适应症上市申请（受理号：CXSS2000018 、CXSS2000019）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准。此次即将获批的适应症为：用于治疗既往接受过治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌（UC）患者。这将会是特瑞普利单抗获批上市的第3项适应症。

No.13 3月30日，CDE官网显示，华东医药的ADC药物IMGN853（MIRV，Mirvetuximab soravtansine）临床试验申请已获得NMPA默认许可，拟开展针对叶酸受体α（FRα）高表达的铂类耐药的晚期高级别上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者的临床研究。IMGN853由ImmunoGen公司开发，是一种抗体偶联药物（ADC），是全球首个针对FRα阳性卵巢癌的ADC在研药物，属于全球First-in-class产品。2020年10月20日，中美华东与美国 ImmunoGen达成协议，获得了在大中华区（含中国大陆，香港、澳门和台湾地区）独家临床开发及商业化IMGN853的权益。ImmunoGen预计2021年下半年在美国递交IMGN853的上市申请。

FRα高表达的亚组患者中PFS、ORR、OS较化疗显示出差异

No.14 近日，罗氏在中国提交的艾美赛珠单抗注射液新适应症上市申请（受理号：JXSS2000012/13/14/15）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准。适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

No.15 近日，CDE官网显示，复星医药引进的趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂Balixafortide的临床申请已获得国家药监局受理。Balixafortide是Polyphor（基于由苏黎世大学授权的专利）研发的一款强效、 高选择性 CXCR4 拮抗剂。

No.16 3月31日，再鼎医药宣布中国国家药品监督管理局已（NMPA）批准擎乐®（瑞派替尼）的上市申请，用于已治疗接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。此次获批标志着瑞派替尼将成为在中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物，填补了我国在这一疾病治疗领域的空白。

No.17 近日，CDE官网显示，礼来IL-2R激动剂LY3471851注射液（NKTR-358）临床申请正式获国家药监局受理。NKTR-358是Nektar公司开发的一款First-in-Class IL-2R激动剂，Nektar于2017年7月与礼来达成合作，共同开发和商业化NKTR-358。

No.18 近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE），披露武汉朗来科技发展有限公司上海子公司美悦生物白介素-1受体相关激酶4（Interleukin-1 receptor-associated kinase 4，IRAK4）抑制剂申请信息，MY004获得CDE正式受理。MY004为1类新药，用于类风湿关节炎、银屑病和特应性皮炎等自身免疫疾病临床适应症开发。

No.19 4月1日，CDE官网显示，强生BCMA/CD3双特异性抗体Teclistamab注射液临床试验申请（受理号：JXSL2101002/3）获CDE受理。国内布局BCMA/CD3双特异性抗体疗法的公司还有Amgen（AMG 701）、山东新时代。

四、投融资

五、医药科技

No.1 圣路易斯大学医学院彭光勇教授团队在《Science Translational Medicine》发表题为“Reprogramming lipid metabolism prevents effector T cell senescence and enhances tumor immunotherapy”的研究论文。这项研究证实了肿瘤微环境中的肿瘤细胞和调节性T细胞（Treg）通过促进磷脂酶A2-IVA的表达，诱导T细胞的脂质代谢的改变和衰老，从而导致肿瘤免疫逃逸。而通过抑制磷脂酶A2-IVA能够重编程T细胞脂质代谢，防止T细胞衰老，并增强抗肿瘤免疫力和免疫治疗效果。

No.2 4月2日，美国哥伦比亚大学的研究人员在《Science Advances》发表题为“Blockade of IL-7 signaling suppresses inflammatory responses and reverses alopecia areata in C3H/HeJ mice”的研究论文。该研究表明，IL-7在斑秃的发生和发展中起着重要作用，单独通过IL-7Rα阻断剂，或IL-7Rα阻断剂与低剂量的IL-2或IL-33联合使用，可能作为斑秃的有潜力的治疗发放。

No.3 近日，瑞典查尔姆斯理工大学等单位的研究人员在《Nature Machine Intelligence》发表题为“Expanding functional protein sequence spaces using generative adversarial networks”的研究论文。研究团队开发了一种名为ProteinGAN的基于AI的生成式深度学习方法，该方法能够产生新型的、有功能活性的蛋白质，而且整个过程非常快，仅需几周时间就能从计算机设计到得到有功能活性的蛋白。

No.4 近日，日本大鹏药品Taiho Pharmaceutical和旗下Taiho Oncology宣布，美国FDA已经授予不可逆FGFR口服抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性疗法认定，用于治疗经治局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。这些患者携带FGFR2基因重排或融合。突破性疗法认定旨在加快治疗严重或危及生命的创新疗法的开发和审评过程。

No.5 近日，GemVax & KAEL公司（下称GemVax）宣布，该公司在研疗法GV1001治疗阿尔茨海默病患者的积极2期临床试验结果在Alzheimer's Research & Therapy杂志上发布。GV1001是一种端粒酶调节剂。基于积极的2期临床结果，GemVax计划在今年晚些时候在韩国进行3期临床试验。

No.6 Ionis Pharmaceuticals近日宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法IONIS-PKK-LRx在2期临床试验中达到主要终点和次要终点，与安慰剂相比，显著降低遗传性血管水肿（HAE）患者的疾病发作次数。在试验的第5周至17周内，每月HAE疾病发作次数平均减少了97％（p=0.003）。