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生物医药产业发展简讯(第一百一拾六期)
发布日期:2021-04-13  浏览次数:

一、政策简讯

No.1 近日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序,附条件批准Blueprint Medicines Corporation申报的1类创新药普拉替尼胶囊上市。该产品是海南临床真实世界数据应用试点品种,相关真实世界研究结果作为临床试验结果的补充,为该品种在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。


No.2 4月5日,美国 FDA 发布了针对仿制药生产商的新问答指南,以解决新冠(COVID-19)公共卫生紧急事件期间仿制药开发以及简化新药申请(ANDA)申报和评价相关问题。这份立即生效指南中包含 15 个问题和解答,包括仿制药开发部分(8个问答)、ANDA申报和评价部分(5个问答)、上市和专营权部分(2个问答)。


No.3 4月9日,药审中心发布临床试验期间药物警戒系统暂停接收报告的通知,药审中心计划2021年4月12日(8:00-24:00)对临床试验期间药物警戒系统升级改造,期间将无法接收快速报告(包括申请人之窗途径和Gateway途径),申请人应合理安排上报时间。


二、药企动态

No.1 4月9日,康弘药业发布公告,宣布停止康柏西普全球多中心临床试验。在 68个试验中心中,有一半以上的受试者视力在注射后较基线变化等于甚至低于零,这与试验药物既往的临床研究以及真实世界大量的使用经验有很大差异。PANDA试验科学指导委员会进行了中期评议,认为未达到预期目标,建议停止试验。康弘药业决定遵从该建议,停止PANDA临床试验。


No.2 4月8日,腾盛博药港股IPO招股书公开。腾盛博药研发管线主要聚焦抗病毒和抗菌药物,也包括2款神经系统疾病药物。腾盛博药2019年、2020年的研发费用分别为8380万元、8.758亿元。腾盛博药为国内乙肝新药研发的领先企业,通过License-in布局了多种新疗法,包括乙肝疫苗和中和抗体VIR-3434等。上个月,VIR-3434的初步临床结果公开,8位受试者中有6人在给药第8天时,血清乙肝表面抗原(HBsAg)平均减少1.3 log10 IU/mL。乙肝的最终攻克可能仍需要联合治疗,开发多种新的治疗药物尤其必要。


No.3 4月2日,无锡药明康德新药开发股份有限公司全资子企业WuXi PharmaTech Healthcare Fund I L.P.与120 Capital GP, L.P.签署 Subscription Agreement,约定由WuXi Fund I认缴120Capital, L.P.的15,880,899美元份额,约占已募集投资基金份额的10%。投资基金计划在中国(包含中国大陆、香港特别行政区、台湾地区)孵化6~7家公司并投资 4~5家公司,在北美/欧洲投资10~15家公司。


No.4 4月8日,港交所披露康诺亚生物的IPO招股书,股票承销机构为外资投行摩根士丹利、中金公司和华泰国际。康诺亚股东包括众多知名医疗保健投资者,例如联想之星、高瓴资本、Hankang Capital、礼来亚洲基金、博裕资本和三正健康投资。该公司的看点之一是其两位创始人兼高管——陈博博士和王常玉博士。康诺亚的核心产品是一种针对白介素4受体α亚基(IL-4Rα)的高效、人源化拮抗性抗体CM310,可双重阻断白介素4 (IL-4)及白介素13 (IL-13)的信号传导。IL-4及IL-13为引发II型炎症的两种关键细胞因子,或可治疗各种成人、青少年及儿童II型过敏性疾病,例如特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉以及慢性阻塞性肺病等。


No.5 4月9日,科美诊断技术股份有限公司(股票简称“科美诊断”,股票代码为“688468”)成功登陆上交所科创板。科美诊断是一家主要从事临床免疫化学发光诊断检测试剂和仪器的研发、生产和销售的高新技术企业,公司产品基于光激化学发光法的LiCA系列诊断试剂和基于酶促化学发光法的CC系列诊断试剂及仪器,主要应用于传染病标志物、肿瘤标志物、甲状腺激素、生殖内分泌激素、心肌标志物及炎症等的检测。根据公告,科美诊断公开发行新股4100万股,发行价格7.15元/股,募集资金总额2.93亿元。募资用途主要为新建体外诊断试剂生产基地、LiCA试剂与配套仪器研发(实验室)以及LiCA试剂与关键生物原料研发等项目。


三、药品审批

No.1 4月8日, Immutep宣布其核心在研产品eftilagimod alpha (IMP 321)已获得美国FDA授予的一线治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的快速通道资格。2021年3月16日,Immutep与默沙东达成二次合作,共同开展一项新的II期临床研究(TACTI-003),以评估efti联合KEYTRUDA一线治疗HNSCC疗效。预计将于2021年年中启动。

Eftilagimod alpha作用机制


No.2 4月9日,Genmab/Seagen宣布,FDA已经接受tisotumab vedotin用于治疗化疗期间或化疗后复发或转移性宫颈癌的生物制品许可申请(BLA),并授予优先审评资格,PDUFA预定审批期限是2021年10月10日。


No.3 近日,传奇生物在向美国SEC递交的监管文件中表示,强生旗下公司杨森已完成向FDA滚动递交CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制剂许可申请(BLA),用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。2019年12月FDA曾授予cilta-cel治疗MM的突破性疗法资格认定。


No.4 近日,Supernus Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已经批准该公司的Qelbree(viloxazine缓释胶囊)上市,在6-17岁的儿科患者中治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)。新闻稿指出,这是十年来首款治疗ADHD的创新非兴奋剂(non-stimulant)疗法。


No.5 近日,吉利德科学Gilead Sciences宣布,美国FDA已完全批准靶向Trop-2的抗体偶联药物Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy),用于治疗接受过2种以上全身治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)成人患者。新闻稿指出,这是首款在治疗三阴性乳腺癌患者时,与标准治疗相比显著改善患者无进展生存期和总生存期的疗法。


No.6 4月6日,甘李药业宣布收到欧盟委员会的正式书面回函,授予其在研细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6) 抑制剂GLR2007孤儿药资格认定,用于治疗胶质瘤。GLR2007 是甘李药业自主研发的一款创新型小分子CDK4/6抑制剂,拟用于包括脑胶质瘤在内的多种晚期实体肿瘤治疗。该药已于 2020年7月在美国开展 I 期临床试验,于 2020年9月获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤,2020年11月在中国国家药品监督管理局的临床试验申请获得受理。


No.7 4月6日,德琪医药宣布国家药品监督管理局(NMPA)已批准ATG-019开展I期临床试验的申请,该试验旨在评估ATG-019(单药或联合niacinER)在中国晚期实体肿瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。


No.8 近日,海思科医药发布公告,其全资子公司四川海思科自主开发的HSK29116 散剂的药品临床试验申请已获得国家药监局默认许可,用于治疗复发难治B细胞淋巴瘤。这是全球首个获批临床的BTK-PROTAC。


No.9 4月6日,CDE官网显示,贝达药业BPI-421286 胶囊临床试验申请已获得国家药监局默认许可。国内目前已获批临床的KRASG12C抑制剂包括安进的AMG 510、诺华的JDQ 443、勤浩医药的GH 35、益方生物的 D-1553、贝达药业的 BPI-421286。


No.10 近日,CDE官网显示,拜耳在中国提交的Copanlisib上市申请拟纳入优先审评,用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。Copanlisib已于2017年9月获FDA批准上市,用于治疗已接受过至少2线治疗后复发的滤泡性淋巴瘤(FL)患者。此外,Copanlisib在国内申报的用于治疗既往接受过至少两线治疗的复发性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者的适应症于去年12月获CDE突破性疗法认定。


Copanlisib的作用机制:双重抑制PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型,阻断信号传导


No.11 近日,CDE官网显示,东阳光开发的新药HEC88473注射液临床试验申请已获国家药监局默认许可,拟开展2型糖尿病和减重临床研究。HEC88473是国内首个获批临床的GLP-1/FGF21双重激动剂。


No.12 近日,君实生物发布公告,其自主研发的抗CTLA-4单抗JS007注射液临床申请已获得国家药监局受理,主要用于晚期恶性肿瘤的治疗。目前国内尚无抗CTLA-4单抗获批上市,百时美施贵宝Yervoy处于“申报上市”阶段,阿斯利康tremelimumab处于III期临床研究阶段。


No.13 近日,国家药品监督管理局官网显示,阿斯利康甲磺酸奥希替尼片(受理号:JXHS2000150/JXHS2000151)新适应症上市申请审批状态已变更为“审批完毕-待制证”,即奥希替尼片用于具有表皮生长因子受体(EGFR)敏感突变的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗的适应症已获得NMPA批准。这是奥希替尼在国内获批的第3项适应症。


No.14 近日,国家药品监督管理局官网显示,君实生物特瑞普利单抗注射液新适应症上市申请(受理号:CXSS2000018 、CXSS2000019)审批状态已变更为“审批完毕-待制证”,即特瑞普利单抗用于治疗既往接受过治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌(UC)适应症已获得NMPA批准。


No.15 近日,国家药品监督管理局官网显示,武田醋酸艾替班特注射液在中国的新药上市申请(受理号:JXHS2000083)状态已变更为“审批完毕-待制证”,即该产品已正式获得NMPA批准上市,用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。


No.16 4月8日,基石药业普拉替尼胶囊新适应症上市申请以“是纳入突破性治疗药物程序的药品”为由被CDE拟纳入优先审评。此次拟纳入优先审评适应症为:用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。


No.17 近日,CDE官网显示,武汉朗来科技发展有限公司自主研发的P2X3受体选择性拮抗剂QR052107B片获国家药品监督管理局正式受理。QR052107B为化药1类新药,由武汉朗来科技独家自主研发,用于难治性和/或不明原因慢性咳嗽治疗,目前全球尚无药物批准上市。


No.18 4月7日,百济神州CD70抗体药物SEA-CD70的临床申请获国家药监受理。这是首个在国内申报临床的靶向CD70的药物。SEA-CD70由Seagen公司开发。2019年11月,百济神州获得了在亚洲(除日本)以及部分其他地区开发SEA-CD70的权利。


No.19 4月9日,豪森药业阿美替尼片一线治疗表皮生长因子受体(EGFR)敏感突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的适应症被CDE拟纳入突破性疗法。甲磺酸阿美替尼(阿美乐)是豪森开发的一种口服、有效、高选择性的第三代EGFR-TKI。已于去年3月通过优先审评、特殊审批方式获NMPA附条件批准上市,用于既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展,且存在EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。是继奥希替尼(泰瑞沙)后全球第2个获批上市的三代EGFR-TKI药物。


No.20 4月7日,CDE官网显示,辉瑞anti-BCMA/CD3双特异性抗体药物elranatamab(PF-06863135)临床试验申请已获国家药监局受理。同靶点药物中,在国内已申报临床的产品有安进/百济神州的AMG 701、强生的Teclistamab、山东新时代的重组人源化抗BCMA/CD3双特异性抗体。


四、投融资


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五、医药科技

No.1 4月8日,北京大学生命科学学院蒋争凡实验室在《Nature Cell Biology》发表了他们在天然免疫及蛋白质相分离领域的最新成果“The STING Phase-Separator Suppresses Innate Immune Signaling”。该研究发现STING蛋白相分离形成的内质网立方膜结构调节天然免疫。这些发现还提示了60余年前发现的存在于几乎所有生命体各种细胞内的各类立方膜结构的形成可能受相关跨膜蛋白相分离的驱动。


No.2 4月8日,美国纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心的研究人员在《Nature Metabolism》发表了题为“Respiratory complex and tissue lineage drive recurrent mutations in tumor mtDNA”的研究论文。该研究发现,线粒体DNA突变与结直肠癌患者生存率显著提高有关,具体来说,肿瘤中线粒体DNA突变的存在及不同类型突变,导致结直肠癌患者的癌症死亡风险降低了57%至93%。此外,该研究还发现,线粒体DNA突变在多种癌症类型中普遍存在。


No.3 近日,美国德克萨斯大学泰勒医学中心吉宏龙教授团队在靶向治疗领域著名期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》发表了题为“Fibrinolytic niche is required for alveolar type 2 cell-mediated alveologenesis via a uPA-A6-CD44+-ENaC signal cascade”的研究论文。该研究在国际上首次发现尿激酶uPA通过A6-CD44+-ENaC信号轴对肺上皮干细胞再生的调控新机制,并通过肺泡类器官的体外培养,首次证明纤溶系统对ENaC的调节作用,揭示了纤溶系统可作为肺泡干细胞修复和再生的新干预靶点。


No.4 近日,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心曾艺研究组与浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬研究组及上海交通大学医学院附属国际和平妇幼保健院生殖医学中心李文研究组合作,在《Cell Reports》发表了题为“Endothelial Wnts control mammary epithelial patterning via fibroblast signaling”的封面论文。该研究发现了在乳腺中血管内皮细胞分泌的Wnts激活成纤维细胞中的Wnt/β-catenin信号,从而影响乳腺导管分支的形成。

文章配图(来源:Cell Reports)


No.5 4月6日,圣路易斯大学医学院彭光勇教授团队在《Science Translational Medicine》发表了题为“Reprogramming lipid metabolism prevents effector T cell senescence and enhances tumor immunotherapy”的研究论文。这项研究证实了肿瘤微环境中的肿瘤细胞和调节性T细胞(Treg)通过促进磷脂酶A2-IVA的表达,诱导T细胞的脂质代谢的改变和衰老,从而导致肿瘤免疫逃逸。而通过抑制磷脂酶A2-IVA能够重编程T细胞脂质代谢,防止T细胞衰老,并增强抗肿瘤免疫力和免疫治疗效果。


No.6 4月7日,上海交通大学李青峰,Zhang Yi-Fan及复旦大学傅德良共同通讯在《Gut》发表题为“Exosome-delivered CD44v6/C1QBP complex drives pancreatic cancer liver metastasis by promoting fibrotic liver microenvironment”的研究论文,研究表明Pex CD44v6和C1QBP在有肝转移的PDAC患者中的表达显著高于无肝转移的PDAC患者,同时高表达外体CD44v6和C1QBP与更差的预后和更高的术后PDAC肝转移风险相关。