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生物医药产业发展简讯(第一百一拾九期)
发布日期:2021-05-17  浏览次数:

一、政策简讯

No.1 4月30日,国家药监局药审中心关于公开征求《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。本原则适用于野生的、减毒的或经过基因修饰的具有复制能力的病毒产品,其可以选择性感染肿瘤细胞并在肿瘤细胞中复制继而裂解肿瘤细胞,和/或刺激机体产生抗肿瘤免疫反应,对人体正常细胞或组织选择性或复制性较差。本原则主体内容包含九个章节,前四个章节从本指导原则起草背景、主要适用的产品类型、遵循的一般原则及目前这类产品存在的主要风险和风险控制策略等方面展开说明,后五个章节涵盖了溶瘤病毒产品生产和质量控制的各个环节,并在每个章节项下对目前研发这类产品中应考虑和遵循的一般原则进行论述。 


No.2 4月30日,国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心(以下统称分中心)正式启动一般性技术问题解答工作。具体事项如下: 一、服务范围,注册地址在分中心辖区内的注册申请人,可通过申请人之窗向分中心提交一般性技术问题;二、问题提交路径,分中心辖区内申请人可通过国家药监局药审中心网站首页宣传条幅对应的“长三角分中心”“大湾区分中心”按钮,提交一般性技术问题。或登录国家药监局药审中心网站申请人之窗,选择“长三角分中心”“大湾区分中心”通道,提交一般性技术问题;三、答复时限,分中心对于提交的一般性技术问题原则上于10个工作日内予以答复;四、实施日期,分中心一般性技术问题解答工作自2021年5月1日起正式实施。分中心辖区内申请人2021年5月1日(含)起可向分中心提交一般性技术问题。


No.3 4月30日,国家药监局药审中心关于公开征求《抗HIV感染药物临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。本指导原则主要适用于国内外均未上市抗HIV感染的直接抗病毒药物,包括化学药物和治疗用生物制品,不适用于抗HIV感染的辅助治疗药物和预防用药。本指导原则对临床试验方案的设计和需要重点关注的问题进行了讨论,旨在为抗HIV新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性的技术指导和参考。


二、药企动态

No.1 4月26日,港交所披露艾棣维欣(Advaccine)提交了IPO招股书,中金公司(CICC)为其独家保荐人。 艾棣维欣是一家主攻创新疫苗的高新技术企业,拥有三大疫苗开发技术平台,即DNA疫苗平台、重组蛋白亚单位疫苗平台及佐剂平台,并基于上述技术平台开发了一系列高价值的疫苗在研产品。公司已在中国、美国和欧洲注册26项专利,并已提交19项专利申请。艾棣维欣历史上总共收到过五轮投资,并进行过一次收购(获得苏州斯澳生物科技100%股权),其最近一次增资的投后估值约为36.72亿元人民币。股东中汇集了多家资深投资者,包括经纬中国、达晨财智、国家中小企业发展基金、弘毅投资等。

艾棣维欣的在研产品管线


No.2 4月27日,证监会按法定程序同意上海皓元医药股份有限公司科创板首次公开发行股票注册。皓元医药近期即将与上海证券交易所协商确定发行日程,并刊登招股文件。公司主要从事新药开发中相关化合物的研究开发及特色医药原料药、高级中间体的研究开发、有机合成砌块、高端试剂研发销售等。同时,公司也为国内外医药企业提供新药和仿制药的委托开发、药证申报、生产技术改进服务。今年1月,科创板上市委2021年第3次审议会议审议已通过皓元医药的IPO首发上市申请。当时皓元医药上市拟发行不超过1860万股,预计募资6.50亿元,主要用于医药原料药及中间体产能建设。


No.3 4月27日,华东医药发布公告,其全资子公司杭州中美华东以4.875亿元人民币收购转让方持有的道尔生物75%股权,成为道尔生物第一大股东。道尔生物是一家拥有自主知识产权的从事创新生物大分子抗体药物开发的平台型研发企业,现已有6款重点在研创新产品在临床前研究中已展示出良好的体内及体外药效。


No.4 5月7日,上海吉凯基因医学科技股份有限公司在上交所网站披露招股资料,拟登陆科创板。该公司上市申请已获受理,拟公开发行2591.3726万股,募资12亿元。中金公司为保荐机构和主承销商。据招股书(申报稿)显示,该公司目前有三大技术平台,分别为GRP平台、CHAMP平台和细胞治疗平台。通过自主创新研究,目前该公司已有15个新药研发项目进入IND研究阶段,其中7个已许可或转让,研发生产基地总面积达11000平方米。


No.5 再鼎医药董事会宣布,以每股普通股1,164.20港元的价格包销发售224,000股本公司普通股(「普通股发售」)已于2021年4月28日(香港时间)落实完成。公司的预期全球发售所得款项总额(包括美国预托股份发售及普通股发售)合共约为857.50百万美元。


No.6 4月29日,兆科眼科在港交所上市交易。发售价每股股份16.80港元(不包括1.0%经纪佣金、0.0027%证监会交易征费及0.005%联交所交易费)。按发售价每股股份16.80港元计算,经扣除本公司就全球发售应付的包销佣金及其他估计开支后,本公司将收取的全球发售所得款项净额估计约为1,941.6百万港元。


No.7 远大产业控股股份有限公司拟采用支付现金方式以478,945,645.47元收购赵立平等14位转让方(以下简称:转让方)持有的福建凯立生物制品有限公司(以下简称:凯立生物)合计85.1166%股权,提请公司股东大会授权公司董事长根据公司业务经营发展和内部管理结构的实际情况确定由公司或公司的某一全资子公司作为收购凯立生物85.1166%股权的收购主体并签署相关文件。凯立生物是一家专业从事生物农药原药和生物农药制剂研发、生产、销售与应用的高新技术企业,拥有24个产品登记证,其中母药证3个,制剂证21个,制剂产品共涉及4种剂型、8种作物和12种病害。凯立生物独家拥有中生菌素原药专利,在产品生产过程中以中生菌素原药为核心,利用生物活体发酵产物所具有的抑制病原细菌蛋白质合成、抑制病原真菌孢子萌发、菌丝生长等功能,实现对农业有害生物的靶向抑制及灭杀,主要防治对农作物生长有害的细菌等病害。


No.8 4月29日 ,Mirum制药有限公司(纳斯达克:MIRM)和北海康成制药有限公司宣布,双方已签订许可协议,授权北海康成在大中华区对Maralixibat进行开发和商业化。Maralixibat是一种在研的口服药物,目前正在对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行评估,包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)和胆管闭锁(BA)。


No.9 北京珅诺基医药科技有限公司申报的阿可拉定软胶囊上市申请获得CDE优先审评公示,适用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除的肝细胞癌。2020年5月28日,北京盛诺基医药提交科创板上市申请,拟募资20.24亿元,主要用于新药开发、生产建设和运营等用途。公司主要核心产品阿可拉定是源于传统中药材淫羊藿采取现代生物技术研制的小分子免疫调节创新药(First-in-class),在治疗晚期肝细胞癌且对不适于现有化疗药物及靶向药物治疗的患者具有显著安全性和确切疗效,已进入III期临床试验, 2021年4月份提交 NDA 申请。阿可拉定新药基础和临床开发相关研发课题先后获得国家“十一五”“十二五”“十三五”等5项“重大新药创制”科技重大专项的支持。


三、药品审批

No.1 4月30日,阿斯利康SGLT2(钠-葡萄糖协同转运蛋白2)抑制剂达格列净(Farxiga)新适应症获FDA批准,用于治疗有疾病进展风险的慢性肾病(CKD)成人患者,无论这些患者是否患有2型糖尿病(T2D),以降低估算的肾小球滤过率(eGFR)持续下降、进展为终末期肾病(ESKD)、心血管疾病(CV)死亡和心衰住院(hHF)风险。这是20多年来CKD治疗最重要的进展。


No.2 5月5日,默沙东宣布,FDA已加速批准其抗PD-1单抗Keytruda联合曲妥珠单抗(trastuzumab)和含氟嘧啶和铂类化疗药物联用,一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃癌或胃食管连接部(GEJ)腺癌患者。这是首个获FDA批准的将抗PD-1与抗HER2和化疗结合,作为这些患者一线治疗的疗法。

Keytruda组合疗法在临床试验KEYNOTE-811的中期分析时获得的疗效数据


No.3 5月8日,辉瑞/BioNTech联合宣布,已经开始向FDA滚动递交mRNA疫苗BNT162b2(tozinameran)生物制品许可申请(BLA),用于预防16岁及以上人群COVID-19感染。BLA申请资料将于未来几周递交完毕,同时两家公司还向FDA提出了优先审评申请。


No.4 5月6日,默沙东和卫材宣布,FDA授予Keytruda+Lenvima的组合疗法优先审评资格,用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)和子宫内膜癌患者。PDUFA预定审批期限分别为8月25日和9月3日。


No.5 近日,百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb,BMS)宣布,美国FDA已受理重磅PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)的补充生物制品许可申请(sBLA)。作为辅助疗法,治疗接受根治性膀胱切除术的高复发风险肌层浸润性尿路上皮癌患者。美国FDA同时授予这一申请优先审评资格,预计在今年9月3日之前做出回复。新闻稿指出,如果获得批准,Opdivo可能成为面向肌肉浸润性尿路上皮癌患者的首个辅助免疫治疗选择。


No.6 5月5日,施维雅(Servier Pharmaceuticals)宣布,美国FDA已接受该公司为Tibsovo(ivosidenib片剂)递交的补充新药申请(sNDA),作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的经治胆管癌患者的潜在疗法。FDA同时授予这一申请优先审评资格,这将审评时间从10个月缩短到6个月。


No.7 5月6日,默沙东(MSD)与卫材(Eisai)宣布,美国FDA已受理为抗PD-1药物Keytruda/口服酪氨酸激酶抑制剂Lenvima组合递交的两项补充新药申请(sNDA),分别用于一线治疗肾细胞癌和二线治疗晚期子宫内膜癌患者。FDA同时授予这两项sNDA优先审评资格,预计在今年8月底至9月初做出回复。

Keytruda/Lenvima组合的广泛临床开发项目


No.8 近日,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)宣布,启动对科兴中维开发的新冠灭活疫苗克尔来福的滚动审评(rolling review)。滚动审评是EMA在公共健康危机时期用于加快药品评估的一种方式,有利于更为快速的完成审评过程。

接种两剂CoronaVac疫苗14天后的保护效力数据


No.9 5月7日,国家药监局官网显示,百济神州提交的PARP1/2(聚(ADP-核糖)聚合酶1/2)抑制剂帕米帕利(受理号:CXHS2000021)已获得NMPA批准上市,适用于存在已知致病或疑似致病的胚系BRCA突变的既往接受过两线或两线以上化疗的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。这是国内获批上市的第4款PARP抑制剂。


No.10 5月7日,CDE官网显示,北京珅诺基医药科技(盛诺基子公司)阿可拉定软胶囊上市申请获得了国家药监局受理并拟纳入优先审评,用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除的肝细胞癌。


No.11 5月7日,国家药监局官网显示,罗氏在中国提交的艾美赛珠单抗注射液新适应症(受理号:JXSS2000012/13/14/15)已获得NMPA批准。用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率。


No.12 5月8日,国家药监局官网显示,罗氏罕见病药物萨特利珠单抗(Satralizumab)正式获批上市,成为中国首个视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)治疗药物,适用于12岁及以上青少年及成人患者水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的治疗。


No.13 近日,绿叶制药集团宣布,其控股子公司博安生物开发的贝伐珠单抗注射液(博优诺®)正式获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。博优诺®是国内第三个获批上市的安维汀®(Avastin®)生物类似药,也是博安生物系列在研产品管线中的首个获批上市的产品。


四、投融资



五、医药科技

No.1 5月3日,加州大学洛杉矶分校王存玉原始团队在《Cell Stem Cell》发表了题为“CD276 expression enables squamous cell carcinoma stem cells to evade immune surveillance”的研究论文。该研究发现,CD276在头颈部鳞状细胞癌表面高表达,作为一种免疫检查点使癌症干细胞逃避免疫系统监视。而阻断CD276能够有效增强T细胞介导的抗肿瘤免疫,从而清除癌症干细胞,防止癌症生长和扩散。


No.2 5月6日,北京大学分子医学研究所何爱彬研究组在《Nature Methods》在线发表了题为“Single-cell joint detection of chromatin occupancy and transcriptome enables higher-dimensional epigenomic reconstructions”的研究论文。该研究报道了一种新型高通量和高质量的名为CoTECH(combined assay of transcriptome and enriched chromatin binding)的单细胞双组学技术,该方法能够同时在单个细胞中捕获蛋白质-染色质互作和基因表达信息,并重构单细胞多维表观景图。

文章配图(来源:Nature Methods)


No.3 5月5日,诺奖得主、麻省理工学院 Robert Horvitz 教授团队在《Nature》发表了题为“Replication stress promotes cell elimination by extrusion”的研究论文。研究人员在线虫中发现,当细胞分裂过程中细胞无法复制其DNA时,就会触发细胞挤压的过程。并进一步表明,哺乳动物细胞可以驱动相同的过程。细胞挤压是从海绵到昆虫再到人类等生物体都在使用的细胞清除机制,这种机制可能是生物体清除癌细胞或癌前细胞的一种方式,为癌症治疗带来一种全新的思路。


No.4 5月6日,美国密歇根大学邹伟平教授团队在《Nature Cell Biology》在线发表了题为“LIMIT is an immunogenic lncRNA in cancer immunity and immunotherapy”的研究论文,揭示了长非编码RNA在肿瘤免疫中的作用。这也是第一个癌症中免疫原性的长非编码RNA。该研究发现了长非编码RNA在肿瘤免疫中的重要作用;鉴定了第一个癌症中免疫原性的长非编码RNA;并且提示LIMIT-GBP-HSF1-MHC信号通路是提高癌症免疫治疗效力的潜在靶点。

文章配图(来源:Nature Cell Biology)


No.5 5月3日,兰州大学第一医院李汛教授课题组在《Signal Transduction and Targeted Therapy》上发表了题为“NAT10 promotes gastric cancer metastasis via N4-acetylated COL5A1”研究论文。该项研究系统阐释了NAT10介导的mRNA乙酰化修饰促进胃癌细胞上皮—间质转化(EMT)和转移的机制作用,为通过靶向干预NAT10和ac4C通路抑制肿瘤演进提供新的策略。据悉,这也是国际上关于mRNA乙酰化修饰参与癌症进展的机制方面的首个研究成果。

文章配图(来源:Signal Transduction and Targeted Therapy)


No.6 4月27日,哈佛医学院乔治·丘奇(George Church)团队在《PNAS》发表了题为“High-throughput functional variant screens via in vivo production of single-stranded DNA”的研究论文。乔治·丘奇团队创建了一个基于反转录子(Retron)的基因组编辑新工具,并将其命名为Retron Library Recombineering(RLR)。该新型基因组编辑工具更简单、更灵活,可同时产生数百万个突变,通过给这些突变细胞打上“条形码”,可用于进行高通量功能筛选,可超过CRISPR-Cas技术支持的功能筛选的规模和特异性,而且避免了CRISPR基因编辑时经常观察到的毒性,并提高了研究人员探索基因组水平突变的能力。

文章配图(来源:PNAS)


No.7 近日,阿斯利康(AstraZeneca)公司宣布,其抗PD-L1单克隆抗体Imfinzi(durvalumab),与抗CTLA-4抗体tremelimumab联合化疗构成的三重组合疗法,在一线治疗IV期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的3期临床试验POSEIDON中,达到了主要终点和关键性次要终点。与单独化疗相比,该三重组合疗法为患者的总生存期(OS)带来统计显著且有临床意义的改善。


No.8 5月4日,ImmunityBio公司宣布,其IL-15超级激动剂复合体Anktiva(N-803)联合抗CD20单克隆抗体疗法Rituxan (利妥昔单抗),在治疗CD20敏感性惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL, indolent non-Hodgkin lymphoma)患者时达到78%的完全缓解率。


No.9 5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核苷酸疗法SRP-5051,在一项全球性、剂量递增的2期临床试验中获得积极结果。试验结果表明,新一代疗法可以基于更低的给药频率提供更高的疗效。