一、政策简讯

No.1

5月25日，国家知识产权局《关于施行修改后专利法的相关审查业务处理暂行办法》的公告（第423号）。修改后的专利法将自2021年6月1日起施行。因专利法实施细则尚在修改过程中，为保障修改后专利法的施行，国家知识产权局制定《关于施行修改后专利法的相关审查业务处理暂行办法》，对于2021年5月31日（含该日）以前获得上市许可的新药相关发明专利，药品专利权期限补偿制度不溯及既往。

No.2

5月28日，国家药监局发布国家药监局关于印发《药品检查管理办法（试行）》的通知。办法共十章七十条，适用于药品监督管理部门对中华人民共和国境内上市药品的生产、经营、使用环节实施的检查、调查、取证、处置等行为。本《办法》自发布之日起施行。原国家食品药品监督管理局2003年4月24日发布的《药品经营质量管理规范认证管理办法》和2011年8月2日发布的《药品生产质量管理规范认证管理办法》同时废止。

二、药企动态

No.1

英国竞争与市场管理局（CMA）目前正在对阿斯利康（AstraZeneca）以390亿美元的价格收购Alexion进行调查，以确定这笔交易是否具有反竞争性。据报道，2021年3月17日，  美国联邦贸易委员会（FTC）组织了一个跨国工作组来评估药品合并。与FTC一起，该小组包括CMA，加拿大竞争局，欧盟委员会竞争总局，美国司法部反托拉斯司和州检察长办公室。该委员会的目标是“确定具体可行的步骤，以审查和更新对药品合并的分析。此后，该交易获得了美国，加拿大，巴西和俄罗斯的批准，但英国，欧盟和日本的决定仍在等待中。该交易于2020年12月宣布。阿斯利康（AstraZeneca）希望加强其免疫学研究的存在。

No.2

5月24日，NGM Biopharmaceuticals公布了代号为ALPINE 2/3的IIb期临床研究数据，该研究旨在评估aldafermin治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)伴2期或3期肝纤维化(F2/F3)患者的疗效。结果显示，研究未达到在第24周时，患者肝纤维化程度改善≥1期并且NASH没有恶化的主要终点。受此消息影响，该公司股票大跌40.77%。aldafermin是人激素FGF19的一种非致癌性的工程化改造类似物，可通过靶向NASH的多种致病途径显著降低肝脏脂肪含量并改善肝功能。

No.3

5月25日南京诺唯赞生物科技股份有限公司首发申请获上交所上市委员会通过，将于上交所科创板上市。诺唯赞首次公开发行的股票不超过4001.00万股，占发行后总股本的 10.00%。据招股书显示诺唯赞拟募集资金120212.50万元，此次募集的资金将用于公司总部及研发、新基地、营销网络扩建、补充流动资金等项目。根据招股书显示，诺唯赞目前主营业务是酶、抗原、抗体等功能性蛋白及高分子有机材料进行技术研发和产品开发。根据招股书，诺唯赞正在进行新冠中和抗体药物的研发，已完成抗体筛选、体外活性评价和成药性研究，正在筹备进入临床前研究阶段。如果诺唯赞进军制药领域，可能成为目前中国少数（甚至唯一）同时具有自主可控上游技术开发能力和终端产品生产能力的研发创新型制药企业。但根据招股书披露，此次上市募集资金将主要用于现有主营业务（生物试剂、体外诊断试剂）的扩大，可能并不涉及生物药业务的拓展。

No.4

亚虹医药披露招股说明书（申报稿）显示：本次公开发行股票的数量不超过1.50亿股，占发行后股本比例不低于10%；本次发行原股东不进行公开发售股份；本次发行可以采用超额配售选择权，超额配售部分不超过本次公开发行股票数量的15%。亚虹医药本次募集资金用于项目及拟投入的募资金额为：药品、医疗器械及配套用乳膏生产项目，拟投入募集资金约5.34亿元；新药研发项目，拟投入募集资金约12.06亿元；营销网络建设项目，拟投入募集资金约1.30亿元。补充流动资金，拟投入募集资金2亿元。江苏亚虹医药是即将进入商业化阶段、专注于泌尿生殖系统（Urogenital System）肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司，目前尚未有产品上市。目前公司已经构建了三大核心技术平台，开发出多个新型候选药物并有序推进至临床阶段。

三、药品审批

No.1

5月24日，勃林格殷格翰（BI）宣布，FDA授予 BI425809用于治疗精神分裂症相关认知障碍（CIAS）突破性疗法认定（BTD）。该公司还宣布，计划启动一项创新型III期CONNEX临床试验，用于评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和有效性。3月24日，根据CDE官网显示，它已在中国默认获批临床，拟用于治疗精神分裂症认知症状。

No.2

5月28日，安进宣布，FDA已加速批准KRASG12C抑制剂sotorasib（AMG 510）上市，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRASG12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这是全球首个获得批准的靶向KRAS突变的肿瘤治疗药物。

No.3

近日，康方生物宣布，其与中国生物制药共同开发的PD-1单抗药物派安普利单抗（研发代号：AK105）已经向美国FDA启动提交生物制品许可申请（BLA），寻求上市获批三线治疗转移性鼻咽癌。该BLA将在实时肿瘤审评（RTOR）新政下进行审评。派安普利单抗是国内首个被纳入RTOR的药物。

No.4

5月25日，石药集团发布公告，其开发的两款新药SYHX1903和NBL-015分别在中国和美国获得临床试验批件。

No.5

5月27日，金斯瑞发布公告，其非全资附属公司传奇生物靶向BCMA的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)获FDA优先审评资格，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。根据处方药使用者付费法案(PDUFA)，FDA将在2021年11月29日前完成对该BLA的审查。

Cilta-cel（又名为JNJ-4528/LCAR-B38M）的结构示意图

No.6

5月27日，百时美施贵宝宣布，FDA批准ozanimod（奥扎莫德）0.92mg用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。这是首个获批用于中重度溃疡性结肠炎的口服S1P受体调节剂。

No.7

近日，Myovant Sciences公司和辉瑞（Pfizer）宣布，美国FDA已批准Myfembree（relugolix 40 mg、雌二醇1 mg和醋酸炔诺酮0.5 mg）上市。新闻稿指出，这是首个每日一次，治疗绝经前女性子宫肌瘤相关月经大量出血的药物，治疗持续时间可长达24个月。此次批准得到了发表在《新英格兰医学杂志》上的3期临床试验LIBERTY 1和LIBERTY 2的疗效和安全性数据的支持。

No.8

近日，美国FDA宣布，授予由Vir Biotechnology和葛兰素史克（GSK）公司联合开发的单克隆抗体疗法sotrovimab紧急使用授权（EUA），用于治疗轻度至中度COVID-19成人和儿科患者。FDA新闻稿指出，实验结果显示，sotrovimab对目前受到关注的新冠突变病毒株均保持活性。

中和抗体激活先天免疫细胞，杀伤被病毒感染的细胞的示意图

No.9

5月27日，Lantheus Holdings宣布，美国FDA已批准正电子发射断层扫描（PET）显像Pylarify（piflufolastat F18）上市，用于识别前列腺癌的疑似转移或复发。Pylarify是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子显像剂。相比传统成像检测，Pylarify PET成像技术能够让医生更早、更准确地在身体任何部位发现疑似转移性或复发性前列腺癌。

No.10

5月24日，绿叶制药集团宣布其自主研发的创新制剂利斯的明多日透皮贴剂的上市申请已成功通过欧盟非集中审评程序。自2021年5月21日审评结束之日起，该产品已具备在欧盟多个参审成员国的上市许可资格。利斯的明多日透皮贴剂用于治疗与阿尔茨海默病相关的轻、中度痴呆症。该产品通过给药途径创新，由绿叶制药德国子公司Luye Pharma AG的透皮释药技术平台开发，是集团在中枢神经治疗领域的核心产品。

No.11

5月26日，CDE官网显示，拜耳larotrectinib（拉罗替尼）胶囊和口服液上市申请拟纳入优先审评并开始公示。适应症为：治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者，这些患者患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症或者无满意治疗方案。

No.12

5月27日，CDE官网显示璎黎药业/恒瑞联合开发的PI3Kδ选择性抑制剂林普利司片（代号：YY-20394）上市申请已获得NMPA拟优先审评资格，用于治疗复发/难治滤泡性淋巴瘤。林普利司是璎黎药业自主研发的1类创新药，今年2月8日，恒瑞医药与璎黎药业签订战略合作协议，恒瑞医药将对璎黎药业进行2000万美金股权投资，璎黎药业授予恒瑞针对林普利司在大中华地区的联合开发权益以及排他性独家商业化权益。

No.13

5月28日，国家药监局官网显示，贝达药业埃克替尼片新适应症上市申请（受理号：CXHS2000030）已处于“在审批”阶段，近期将获得NMPA批准上市。用于表皮生长因子受体（EGFR）基因敏感突变的非小细胞肺癌 （NSCLC）患者术后辅助治疗。这将会是该产品获批的第3个适应症。

No.14

近日，扬子江药业1类新药注射用磷酸左奥硝唑酯二钠上市申请（受理号：CXHS1900022）已处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准上市。

四、投融资

五、医药科技

No.1

2021年5月27日，沈华浩教授、应颂敏教授作为共同通讯作者，在《Science Advances》发表了题为“Eosinophilic inflammation promotes CCL6-dependent metastatic tumor growth”的研究论文。发现嗜酸性粒细胞在肿瘤转移中扮演着幕后推手的角色，这项研究将为肿瘤患者的治疗提供潜在靶点。

文章配图（来源：Science Advances）

No.2

5月21日，上海交通大学医学院附属第九人民医院孟祥军团队在《Cell Death & Differentiation》发表了题为“YTHDC1-mediated augmentation of miR-30d in repressing pancreatic tumorigenesis via attenuation of RUNX1-induced transcriptional activation of Warburg effect”的研究论文。该研究揭示了miR-30d是一种有氧糖酵解相关的miRNA，m6A修饰的miR-30d是YTHDC1的新靶标，miR-30d通过抑制有氧糖酵解，阻断胰腺导管腺癌的发生和转移，还可独立预测患者的预后。

文章配图（来源：Cell Death & Differentiation）

No.3

5月25日，南京大学医学院附属鼓楼医院孙倍成教授和南京大学现代生物研究院林安宁教授作为共同通讯作者，在《Immunity》发表了题为“The zinc finger protein Miz1 suppresses liver tumorigenesis by restricting hepatocyte-driven macrophage activation and inflammation”的最新研究论文。研究结果证明，肝细胞NF-κB活性异常，无论是缺失或增高，通过不同分子机理都会诱导炎性肿瘤微环境，从而促进肝癌的发生发展。

文章配图（来源：Immunity）

No.4

5月19日，英国伦敦大学学院的研究人员在《Science Translational Medicine》发表了题为“Gene therapy restores dopamine transporter expression and ameliorates pathology in iPSC and mouse models of infantile parkinsonism”的研究论文。研究团队通过敲除SLC6A3基因，构建了多巴胺转运蛋白缺乏综合征（DTDS）小鼠模型，该小鼠模型表现出帕金森病症状，包括震颤，运动迟缓和过早死亡。

No.5

近日，ADC Therapeutics宣布，其靶向CD25的新型抗体偶联药物（ADC）camidanlumab tesirine（Cami），用于治疗复发/难治性霍奇金和非霍奇金淋巴瘤患者的1期临床试验结果在The Lancet Haematology上发表。试验结果显示，在接受2期临床试验推荐起始剂量的Cami治疗的霍奇金淋巴瘤患者中，Cami达到86%的总缓解率（ORR）。

No.6

5月25日，Oncopeptides AB公司宣布，其肽偶联药物Pepaxto（melphalan flufenamide）在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的3期临床试验中获得积极结果。Pepaxto在无进展生存期（PFS）主要终点上与常用度胺类药物相比，达到非劣效性标准。与活性对照组相比，Pepaxto组的中位PFS高40%以上，总缓解率（ORR）也更高。Pepaxto是美国FDA加速批准的首个抗癌肽偶联药物（peptide drug conjugate）。

No.7

Eyenovia近日宣布，其专有的毛果芸香碱（pilocarpine）配方MicroLine，在治疗老花眼患者的3期临床试验VISION-1中达到主要终点，显著改善老花眼成人患者的近处视力（near vision），这一结果将作为向美国FDA提交新药申请（NDA）的基础。VISION-1详细结果将在未来以眼科为重点的医学会议上公布。