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生物医药产业发展简讯(第一百二拾三期)
发布日期:2021-06-07  浏览次数:

一、政策简讯

No.1 6月2日,国家药监局药审中心发布《生物标志物在抗肿瘤药物临床研发中应用的技术指导原则(征求意见稿)》。征求意见时限为自发布之日起一个月。本指导原则适用于抗肿瘤化学药和治疗用生物制品临床研发中生物标志物的应用,鼓励申请人在早期临床试验阶段开展生物标志物的探索性研究,不断验证并确证其价值,充分发挥生物标志物在指导药物剂量选择、获益人群选择、替代终点应用和安全性风险控制等方面的作用。不仅在药物临床研发阶段探索和研究生物标志物,还应在药品上市后继续开展探索和研究,发挥其在药物全生命周期中的作用,精准治疗人群,控制患者安全性风险。


No.2 6月2日,国家药监局药审中心发布《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(征求意见稿)》。征求意见时限为自发布之日起一个月。本指导原则适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报、具备基因治疗特点的产品,一般而言,针对不同类型的基因治疗产品建议如下:具有基因组整合活性的载体(例如γ-逆转录病毒和慢病毒载体)和转座子元件建议观察不短于15年;可以产生持续感染、或有潜伏再激活风险的细菌或病毒载体(如单纯疱疹病毒)建议观察15年或至数据表明不再存在任何风险(感染或再激活);基因编辑产品建议观察15年或至数据表明不再存在任何风险;腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。


No.3 6月4日,国家医保局等八部门印发《关于开展国家组织高值医用耗材集中带量采购和使用的指导意见》。意见指出重点将部分临床用量较大、采购金额较高、临床使用较成熟、市场竞争较充分、同质化水平较高的高值医用耗材纳入采购范围。所有公立医疗机构均应参与集中采购。


二、药企动态

No.1 6月2日,德国慕尼黑和马萨诸塞州剑桥 ,MorphoSys AG(FSE:MOR)(NASDAQ:MOR)宣布已与 Constellation Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ:CNST)达成最终协议,MorphoSys将以每股34.00美元的现金收购Constellation,这意味着总股权价值为17亿美元。该交易已获得MorphoSys管理委员会和监事会以及 Constellation 董事会的一致批准,预计将于2021年第三季度完成。14.25亿美元的预付款:Royalty Pharma 将向 MorphoSys支付14.25亿美元的预付款,以支持其增长战略。所得款项将用于支持Constellation交易的融资和合并管道的开发。3.5亿美元的开发资金债券:Royalty Pharma 将为 MorphoSys 提供高达3.5亿美元的开发资金债券,并可在一年内灵活提取。里程碑付款:在otilimab、gantenerumab 和 pelabresib 达到临床、监管和商业里程碑后,Royalty Pharma 将向 MorphoSys 支付高达1.5亿美元的额外款项。

Constellation 的产品线


No.2 6月1日,丹纳赫生命科学平台宣布完成对脂质纳米技术公司Precision NanoSystems (PNI)的收购。PNI 是基因药物(含mRNA疫苗和治疗药物)开发技术及解决方案的全球专家,其总部位于加拿大温哥华市。通过此次收购,PNI拥有的GenVoy递送技术将与丹纳赫旗下Cytiva及Pall的现有产品及技术形成互补,进一步加速药物开发进程。6月2日,丹纳赫旗下运营公司Cytiva宣布已经完成对德国科学软件制造商GoSilico的收购,以期进一步巩固公司在生物制药工艺领域的数字化优势,成就客户、造福患者。


No.3 6月1日,再鼎医药与Mirati Therapeutics宣布就小分子KRASG12C抑制剂adagrasib在大中华区达成合作和许可协议。根据协议,再鼎医药拥有在大中华区研究、开发、生产及独家商业化adagrasib的权利。再鼎医药将支持adagrasib的全球性注册临床研究,以加速KRASG12C突变癌症患者的入组。Mirati可选择在大中华区共同商业化adagrasib,并保留adagrasib在大中华区以外所有国家的完全和独家权利。Mirati将获得6500万美元的预付款,并有可能获得高达2.73亿美元的额外开发、注册和销售里程碑付款。Mirati也有资格获得基于adagrasib在大中华区的年净销售额的里程碑付款。


No.4 艾美疫苗股份有限公司5月31日完成收购珠海丽凡达生物技术有限公司,对其控股50.1546%。丽凡达生物是国内仅有的3家拥有mRNA新冠疫苗临床批件的企业之一。此次收购是生产企业与研发公司的结合,加快了艾美疫苗在mRNA新冠疫苗上的研发生产布局,加速了丽凡达生物mRNA技术产业化,对国内mRNA新冠疫苗投产上市起到推动作用。丽凡达生物研制的新型冠状病毒mRNA疫苗已在今年3月获得国家药监局核准签发的《药物临床试验批件》,正按计划启动临床试验。丽凡达生物自2017年正式投入mRNA产品研发,目前拥有自主mRNA生产和药物递送技术平台,在药物设计、生产和制剂递送方面已申请多项发明专利。


No.5 6月3日,圣诺生物科技股份有限公司正式登陆上交所科创板,股票简称:圣诺生物,股票代码:688117。本次共计发行新股数量2000万股,发行价格为17.90元/股,保荐机构(主承销商)为民生证券股份有限公司。圣诺生物是一家拥有多肽合成和修饰核心技术的高新技术企业,主营业务为自主研发、生产和销售多肽原料药和制剂产品,为国内外医药企业提供多肽创新药药学研究服务、多肽类产品定制生产服务以及多肽药物生产技术转让服务。此外,圣诺生物还提供小分子化学药物左西孟旦制剂代加工及左西孟旦原料药生产、出口销售业务。


三、药品审批

No.1 6月1号,诺华宣布FDA批准Cosentyx(司库奇尤单抗) 用于符合全身治疗和光疗指征的6岁及以上儿童中重度斑块状银屑病患者的治疗。这是Cosentyx首次获批用于儿科人群。


No.2 近日,益普生Ipsen宣布,美国FDA已接受该公司为选择性RARγ激动剂palovarotene递交的新药申请(NDA),用于治疗罕见遗传病进行性肌肉骨化症(fibrodysplasia ossificans progressiva,FOP)。FDA同时授予这一NDA优先审评资格,预计在今年11月30日之前做出回复。新闻稿指出,如果获得批准,palovarotene将成为世界上首款治疗FOP的疗法。


No.3 6月1日,Alkermes宣布,美国FDA已批准其新药Lybalvi(曾名为ALKS 3831)上市,用于治疗成人精神分裂症和双相I型障碍(bipolar I disorder)。Lybalvi是一种每日口服一次的非典型抗精神病药,是由奥氮平(olanzapine)和samidorphan组成的复方片剂,它能在维持奥氮平疗效的同时减轻它增加患者体重的代谢异常副作用。

Lybalvi的作用原理


No.4 6月1日,CTI BioPharma宣布,美国FDA已受理其为在研口服激酶抑制剂pacritinib递交的新药申请(NDA),用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化(myelofibrosis)患者。FDA还授予这一NDA优先审评资格,预计在今年11月30日前做出回复。


No.5 6月2日,Synexis公司宣布FDA批准Brexafemme(ibrexafungerp)每日1次片剂上市,用于治疗阴道酵母菌感染。ibrexafungerp是全球首个获批用于阴道酵母菌感染的口服非唑类药物,是女性健康领域抗真菌感染的重大突破,也是20多年来首个获批的全新作用机制的第四代抗真菌类药物。今年2月17日,豪森药业与Scynexis签订战略合作协议,获得ibrexafungerp在大中华区(包括香港、澳门及台湾)开发和商业化的独家权益,为此向Scynexis支付1000万美元首付款,后续还需支付潜在的里程金及销售提成。


No.6 6月2日,一家致力于为行为健康疾病儿童患者开发诊断和治疗方案的公司Cognoa宣布,美国FDA已批准该公司自闭症辅助诊断器械Canvas Dx的De Novo 分类请求。这个基于人工智能的设备是首个获得FDA批准的自闭症辅助诊断设备,旨在帮助医疗保健人员对表现出潜在自闭症症状的18个月至 5 岁儿童患者进行诊断。


No.7 6月1日,万春医药宣布其核心产品“注射用普那布林浓溶液”用于化疗导致的重度中性粒细胞减少症(CIN)的新药上市申请(NDA)已正式获得美国FDA受理,并获得FDA授予的优先审评资格,PDUFA预定审批期限是2021年11月30日。


No.8 6月5日,诺和诺德宣布FDA批准Wegovy(司美格鲁肽每周1次皮下注射2.4mg)上市,用于慢性体重管理,适用于伴有至少一种体重相关合并症的肥胖(BMI≥30kg/m2)或超重(BMI≥27kg/m2)成人。

持续使用司美格鲁肽2.4mg治疗68周的患者,体重总共减轻了18.2%


No.9 近日,强生Johnson & Johnson旗下杨森Janssen公司宣布,美国FDA已经授予靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的T细胞重定向双特异性抗体teclistamab突破性疗法认定,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者(R/R MM)。这是杨森在肿瘤学治疗领域获得的第11项突破性疗法认定。同时,杨森公司也公布了和传奇生物联合开发的靶向BCMA的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)的最新临床试验结果。这款CAR-T疗法不久前获得美国FDA授予的优先审评资格。


No.10 5月31日,国家药监局官网显示,泽璟制药1类新药甲苯磺酸多纳非尼片新药上市申请已处于“在审批”阶段,将于近期获得NMPA批准上市,用于治疗晚期(无法手术或转移性)肝细胞癌。

多纳非尼临床研究进展


No.11 6月3日,国家药品监督管理局(NMPA)官网显示,信达生物和礼来共同开发的创新PD-1抑制剂达伯舒®(信迪利单抗注射液)用于鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)一线治疗的新适应症申请(sNDA)已处于“在审批”阶段。即将获得NMPA批准上市。这将会是该产品获批的第3项适应症。


No.12 5月31日,国家药监局官网显示,扬子江药业1类新药注射用磷酸左奥硝唑酯二钠已获得NMPA批准上市。该产品为奥硝唑的左旋异构体磷酸酯衍生物的钠盐,为左奥硝唑的前药,属于硝基咪唑类抗生素,是华创合成制药和扬子江联合开发的1类创新药,属于最新一代硝基咪唑类抗感染新药,主要用于治疗由厌氧消化链球菌、衣氏放线菌、牙龈卟啉单胞、脆弱拟杆菌、产气荚膜梭菌、产黑色素普氏菌等多种厌氧菌感染引起的多种疾病。同时,也可用于手术前预防感染和手术后厌氧菌感染的治疗。


No.13 5月31日,圣和药业PRMT5小分子抑制剂SH3765片获得国家药品监督管理局临床试验许可,拟用于治疗晚期恶性肿瘤,包括但不限于实体瘤、非霍奇金淋巴瘤等。此前,SH3765片已于2021年2月11日获得美国FDA临床试验许可。该产品是国内首个获批临床的PRMT5抑制剂。


No.14 6月2日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海盟科药业1类创新药康替唑胺片(商品名:优喜泰)上市。该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌(甲氧西林敏感和耐药的菌株)、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。


No.15 6月3日,国家药监局官网显示,贝达药业埃克替尼片新适应症上市申请(受理号:CXHS2000030)已获得NMPA批准。用于表皮生长因子受体(EGFR)基因敏感突变的非小细胞肺癌 (NSCLC)患者术后辅助治疗。这是该产品获批的第3个适应症。


No.16 6月3日,诺华制药宣布,中国国家药品监督管理局批准Entresto(沙库巴曲缬沙坦,诺欣妥)新适应症,用于治疗原发性高血压。这是继2017年心衰适应症获批之后,Entresto在中国获批的第二个适应症。值得一提的是中国是第一个批准Entresto高血压适应症的国家。


No.17 6月3日,罗氏新一代抗CD20单抗奥妥珠单抗(Gazyva,佳罗华)正式获得NMPA批准上市,与化疗联合,用于初治的II期伴有巨大肿块、III期或IV期滤泡性淋巴瘤成人患者,达到至少部分缓解的患者随后的单药维持治疗。


No.18 6月4日,康弘药业发布公告,康柏西普眼用注射液的新适应症临床申请获批,将会开展的真实世界研究。


四、投融资


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五、医药科技

No.1 近日,德国慕尼黑大学的研究人员在《Nature Biomedical Engineering》发表了题为“T cells armed with C-X-C chemokine receptor type 6 enhance adoptive cell therapy for pancreatic tumours”的研究论文。该研究表明,通过基因工程改造T细胞,使其高表达CXC趋化因子受体6(CXCR6),能够增强T细胞对胰腺癌细胞的识别和裂解,从而增强癌症细胞治疗效果。


No.2 5月31日,美国国立卫生研究院、贝塞斯达健康科学统一服务大学等单位的研究人员在《Nature Medicine》发表了题为“Childhood amyotrophic lateral sclerosis caused by excess sphingolipid synthesis”的临床报告。该报告发现,患有严重的早发型肌萎缩侧索硬化症(ALS)的儿童,在SPTLC1基因上有一类罕见突变,该基因编码一种关键的代谢分子,负责生产一类称为鞘脂的脂类。这项报告揭示了早发ALS的单个致病基因,以及一种新的代谢相关分子通路,或造成该疾病其他分型中的神经退行。

文章配图(来源:Nature Medicine)


No.3 6月2日,单碱基编辑技术开创者刘如谦(David Liu)等人在《Nature》发表了题为“Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice”的研究论文。试验结果表明,经过编辑的HSPC细胞在植入小鼠后能持久存在,16周后,修复后的HBBG基因型占比达到了68%,镰刀型红细胞比例显著降低。结果表明对自体造血干细胞进行离体单碱基编辑后移植,是非常有潜力的一次性治疗镰状细胞病的方法。

文章配图(来源:Nature)


No.4 6月1日,徐州医科大学宋军及王人颢共同通讯在Molecular Cancer(IF=15.30) 在线发表题为“The circular RNA circSPARC enhances the migration and proliferation of colorectal cancer by regulating the JAK/STAT pathway”的研究论文,结果表明,circSPARC 可能通过调节 JAK2/STAT3 通路作为潜在的诊断和预后生物标志物以及 CRC 治疗的治疗靶点。


No.5 近日,吉利德科学(Gilead Sciences)公司在ASCO年会上公布了其“first-in-class”抗体偶联药物(ADC)Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy),在治疗复发或难治性三阴性乳腺癌(TNBC)患者的3期临床试验中的最新结果。在此前只接受过一种全身性治疗的转移性患者亚群中,Trodelvy将患者疾病或死亡风险降低59%(HR: 0.41; 95% CI: 0.22-0.76)。接受Trodelvy治疗的患者中位无进展生存期(PFS)为5.7个月,化疗组为1.5个月。


No.6 近日,阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)联合宣布,双方合作开发的PARP抑制剂奥拉帕利(英文商品名Lynparza),在治疗携带种系BRCA突变(gBRCAm)的高风险HER2阴性早期乳腺癌的3期临床试验中获得积极结果。奥拉帕利将患者疾病复发、出现新肿瘤或死亡的风险降低42%(HR=0.58; 99.5% CI:0.41-0.82; p<0.0001)。