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生物医药产业发展简讯(第一百三拾二期)
发布日期:2021-08-13  浏览次数:

一、政策简讯

No.1 8月3日,国家药品监督管理局药审中心发布关于公开征求《抗肿瘤药首次人体试验扩展队列研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。由于FIH扩展队列研究设计可能增加受试者风险,应基于前期的获益风险评估和非临床药效学等数据,选择合理的入组人群。建议入组缺乏临床标准治疗或临床标准治疗失败的患者,或基于科学证据及前期数据,预期获益大于目前标准治疗的患者。具有陡峭的量效关系、个体间/内变异较大、生物转化和清除由多态酶介导的小分子药物,或其他毒性风险较高的药物(例如免疫激动剂药物)等,通常不建议采用 FIH 扩展队列研究设计。


No.2 8月5日,国家药监局药审中心关于发布《急性非静脉曲张性上消化道出血治疗药物临床试验技术指导原则》的通告(2021年第33号)。本指导原则旨在为急性非静脉曲张性上消化道出血治疗药物研发提供技术建议。主要针对用于治疗胃或十二指肠溃疡等引起的上消化道出血,治疗其他原因如急性胃粘膜病变等引起的急性非静脉曲张性上消化道出血也可参考使用。本指导原则不涉及预防应激性溃疡、非甾体抗炎药相关溃疡引起的出血等。


二、药企动态

No.1 近日,据彭博社消息,软银收购了瑞士诊断巨头罗氏50 亿美元(约323亿人民币)股份,成为该公司最大的投资者之一,并认为基于数据的药物发现与开发业务——罗氏基因科技部门的价值“被严重低估了”。软银之所以被罗氏吸引,主要是因为其基因泰克子公司。去年聘请了哈佛大学附属布罗德研究所的核心成员、计算与系统生物学家Aviv Regev来领导其基因科技研究部门。软银的这家投资机构非常看好 Aviv Regev,她开创了破译单细胞RNA序列的方法,创建用于从结果信息中提取生物知识的机器学习算法。这些努力首次展示了对一系列分子回路、系统和领域的新见解的发现,包括免疫学、神经生物学、发育、炎症性疾病、癌症和进化。


No.2 8月5日,拜耳宣布收购一家总部位于美国的生物制药公司 Vividion Therapeutics, Inc.。该公司利用新型发现技术,解锁具有高价值、传统上无法成药的靶点,从而开发精准疗法。Vividion的平台能够产生一系列小分子疗法用于众多适应症,其初期主要关注于肿瘤学和免疫学相关靶点。Vividion的重点项目包括多个精准肿瘤学靶点以及精准免疫学靶点,目前正在开发可用于治疗NRF2突变癌症的转录因子NRF2拮抗剂,以及用于不同炎症疾病(如肠易激性疾病)的NRF2激活剂等多项临床前项目。收购完成后,拜耳将获得Vividion专有发现平台的全部权利,其中包括三个整合且相互协同的组成部分:新型化学蛋白质组学筛选技术、整合数据门户以及专有化学库。收购Vividion 将强化拜耳的小分子能力,将拜耳的治疗模式扩展到新的领域。根据协议条款,拜耳将支付15亿美元的预付款项以及基于目标成功达成、最高可达5亿美元的里程碑付款。


No.3 8月3日,赛诺菲宣布,已与临床阶段的mRNA治疗公司Translate Bio达成最终协议,赛诺菲将以每股38.00美元的现金收购Translate Bio的所有流通股,总股本价值约为32亿美元(在完全稀释的基础上)。赛诺菲和Translate Bio 董事会一致批准了该交易。


No.4 8月2日,金迪克生物正式在上海证券交易所科创板上市。根据金迪克生物招股说明书,该公司本次IPO的保荐机构为中信证券,发行价格为55.18元/股,募集资金总额约16亿元人民币。金迪克生物成立于2008年,专注于人用疫苗研发、生产、销售。该公司的主要产品包括10种人用疫苗产品,拟开发用于流行性感冒、狂犬病、水痘、带状疱疹和肺炎疾病等五种重要传染性疾病的预防。其中,核心产品四价流感病毒裂解疫苗已于2019年在中国获批上市,适用于3岁以上人群接种。据悉,该产品是传统三价流感疫苗的升级产品,可以涵盖覆盖甲型H1N1、甲型H3N2、乙型Victoria与乙型Yamagata四种流感病毒。目前,该公司主要在研产品共有9个,公司产品线为:


No.5 8月4日,恒瑞发布公告,选举孙飘扬先生担任公司第八届董事会董事长。7月9日,恒瑞刚刚宣布,前任董事长周云曙先生因身体原因申请辞去公司董事长、总经理及董事会职务,孙飘扬先生暂时代任,直至选出下任董事长。今日终于实锤,下一任董事长仍然是飘总。此前在2020年1月16日,孙飘扬先生才刚卸任董事长,由周云曙先生继任。


No.6 禾木生物2017年成立,历经4轮、总额1.38亿美元的融资后,禾木生物7月30日递交招股书,拟于港交所主板挂牌上市。深耕神经介入行业多年,禾木生物涉足神经介入、外周血管和非血管介入等多领域。其神经介入医疗器械产品组合涵盖缺血性脑卒中(急性缺血性脑卒中(AIS)及颅内动脉狭窄)、出血性脑卒中以及神经通路等全病种,相关产品包括抽吸导管、取栓支架以及通路导管三大类。截至目前,禾木生物拥有三款已产生收益的商业化产品、四种药监局获批产品以及15种在研产品。


No.7 首药控股(北京)股份有限公司(下称“首药控股”)于8月3日在科创板上市委首发上会,保荐机构为中信建投证券。首药控股本次拟发行普通股3718万股,募集资金20.87亿元,用于创新药研发项目、新药研发与产业化基地和补充流动资金。首药控股成立于2016年4月,是一家处于临床研究阶段的小分子创新药企业,目前研发管线涵盖非小细胞肺癌、 淋巴瘤等重点肿瘤适应症以及Ⅱ型糖尿病等其他重要疾病领域,已形成集AI药物设计、药物化学、靶点生 物学、药理学、临床医学、转化医学研究于一体的全流程创新药研发体系。通过不断加强临床研究团队建设,首药控股的临床研究体系已实现从外部CRO为主转向自有团队为主、CRO为辅的临床研究模式,且已实现全链条自主研发,研究管线以自主研发为主,对外部研究项目引进的依赖度极低。


No.8 8月3日,药明康德子公司合全药业今日宣布,收购百时美施贵宝(NYSE:BMY)瑞士库威(Couvet)制剂生产基地的交易已顺利完成。合全药业于2021年初宣布了该收购计划。此项收购将进一步强化合全药业赋能平台的能力与规模,助力合作伙伴加速新药研发进程,造福全球病患。随着此次交易的完成,合全药业已在全球设有8个研发及生产基地,分别分布在亚洲、北美及欧洲地区,包括近日宣布设立的美国特拉华州米德尔顿基地。


三、药品审批

No.1 8月2日,阿斯利康first-in-class I型干扰素拮抗剂Saphnelo(anifrolumab-fnia)获得美国FDA批准,用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度系统性红斑狼疮(SLE)成人患者。这是I型干扰素(I型IFN)受体拮抗剂的首个监管批准,也是继2011年批准GSK的Benlysta(贝利尤单抗)以来FDA批准的唯一 一款治疗SLE的新药。


No.2 8月5日,Eiger BioPharmaceuticals宣布美国FDA已授予first-in-class GLP-1拮抗剂avexitide 用于治疗先天性高胰岛素血症(HI)的突破性疗法(BTD)资格。Avexitide含有31个氨基酸的肽链,是一款first-in-class GLP-1拮抗剂,可选择性靶向并阻断GLP-1受体,胰腺分泌胰岛素正常化,从而治疗空腹和餐后低血糖。Avexitide已获得FDA授予的治疗先天性HI的BTD资格,治疗HI(包括先天性HI)的孤儿药资格、罕见儿科疾病指定,以及EMA 授予的治疗先天性HI的孤儿药资格。Avexitide 也正在被开发用于治疗减肥术后低血糖症 (PBH)。


No.3 8月5日,Exelixis宣布美国FDA已受理其多靶点小分子TKI抑制剂Cabometyx (cabozantinib,卡博替尼) 新药补充申请(sNDA),并授予优先审评资格。用于治疗12岁及以上患者分化型甲状腺癌(DTC),这些患者接受既往治疗后疾病进展且放射性碘难治。PDUFA日期为2021年12月4日。


No.4 近日,再生元(Regeneron Pharmaceuticals)公司宣布,美国FDA更新了其在研COVID-19中和抗体组合疗法REGEN-COV(casirivimab和imdevimab)的紧急使用授权(EUA)。允许它用于有高风险进展为严重COVID-19的人群的暴露后预防治疗(post-exposure prophylaxis)。这些人尚未完全接种新冠疫苗,或者预计不能对疫苗接种产生足够的应答。他们已经与新冠病毒感染的个体产生接触,或者有高风险接触到受到感染的个体。

Casirivimab和imdevimab对Delta等新冠病毒变种仍然保持中和能力


No.5 近日,美国FDA授予其在研口服食欲肽(orexin)激动剂TAK-994突破性疗法认定,用于治疗1型发作性睡病(NT1)患者的过度日间嗜睡(EDS)。NT1是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的标志性症状,表现为患者不能全天保持清醒和警觉,在不适当的时间入睡。TAK-994旨在选择性靶向食欲肽2受体,目前正在2期临床试验中接受评估。

TAK-925在概念验证试验中表现出可喜活性


No.6 8月3日,罗氏集团Roche旗下基因泰克Genentech宣布,美国FDA已授予其重磅PD-L1抑制剂Tecentriq(atezolizumab)补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格,作为非小细胞肺癌(NSCLC)患者手术和含铂化疗后的辅助治疗。新闻稿指出,这是首个在辅助治疗早期肺癌的3期临床试验中,获得具有临床意义的积极结果的肿瘤免疫疗法。


No.7 8月6日,美国FDA宣布批准赛诺菲(Sanofi)的酶替代疗法(ERT)Nexviazyme(avalglucosidaseα-ngpt)上市,用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(late-onset Pompe disease,LOPD)患者。Nexviazyme能够特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体。此前, Nexviazyme已获得FDA授予治疗庞贝病的突破性疗法认定和快速通道资格。

庞贝病患者的糖原降解出现缺陷


No.8 近日,百时美施贵宝(BMS)宣布,从美国市场上撤回罗米地辛用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL)的适应症。此决定基于一项验证性III期临床试验未达到主要终点。2009年,罗米地辛获美国FDA批准用于治疗既往接受过至少一种全身治疗的皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)患者,2011年获FDA批准用于治疗PTCL。


No.9 8月1日,德琪医药宣布全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索(美国食品药品管理局批准的专用英文商品名:XPOVIO®,英文通用名:selinexor)联合地塞米松的新药上市申请(NDA)已通过韩国食品医药品安全部(MFDS)优先审评程序批准,用于治疗已接受至少四种既往治疗(包括两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和CD38单克隆抗体在内的四线治疗)的复发或难治性多发性骨髓瘤(rrMM)成人患者,以及单药治疗既往接受过至少2线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(rrDLBCL)的成年患者。


No.10 8月2日,海思科发出公告,称其自主研发的1类创新药HSK16149胶囊Ⅱ期临床试验获得国家药监局的批准,辅助阿片类药物镇痛。


No.11 8月3日,华海药业发出公告,宣布其子公司华奥泰和华博生物申报的HB0030 注射液临床试验申请获得药监局批准,用于治疗晚期恶性实体肿瘤。


No.12 8月4日,安科生物发布公告,称其注射用曲妥珠单抗上市许可申请获药监局受理,拟定适应症为:HER2阳性早期乳腺癌、HER2阳性转移性乳腺癌、 HER2阳性转移性胃癌。这是国内第2个申报上市的曲妥珠单抗生物类似药。


No.13 8月4日,CDE官网显示,百济神州TIGIT抑制剂Ociperlimab(BGB-A1217 )注射液获批临床,治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。


No.14 8月4日,恒瑞发布公告,称HRS2398片获得药监局批准开展晚期恶。性肿瘤的临床试验。HRS2398片可以加剧DNA双链损伤,抑制细胞增殖,发挥抗肿瘤作用。目前全球尚未有同靶点药物获批上市,亦无相关销售数据。2021年5月7日,恒瑞提交HRS2398片的临床试验申请;5月14日,获得药监局受理。


No.15 8月4日,康方生物发布公告,称PD-1/CTLA-4双抗(AK104)联合VEGFR-2单抗(AK109)治疗晚期实体瘤患者的开放性、多中心 、Ib/II期临床研究获得国家药监局的批准。AK104由康方生物自主研发,是靶向PD-1和CTLA-4的双特异性抗体,在获得性免疫通路的不同周期解除免疫抑制,动员和激活T细胞杀伤肿瘤细胞。AK109由康方生物和东瑞制药共同开发,可高亲和力地与人VEGFR2蛋白结合,进而有效抑制由VEGF/VEGFR2结合所诱导的血管内皮细胞增殖,从而干扰肿瘤新生血管形成,抑制肿瘤的发生及发展。


No.16 8月5日,国家药监局官网显示,康方生物/正大天晴共同开发的PD-1单抗药物派安普利单抗(研发代号:AK105)已获国家药监局批准上市,用于治疗至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(r/r cHL)患者。这是国内上市的第5款国产PD-1单抗。


No.17 近日,国家药监局官网显示,百济神州达妥昔单抗β(Dinutuximab beta,曾又名:迪妥昔单抗)注射液上市申请已处于“在审批”,将于近期获NMPA批准上市。这将会是国内获批的首个用于高危神经母细胞瘤的免疫疗法。达妥昔单抗β位列NMPA首批临床急需境外新药名单,此前其上市申请曾获CDE优先审评资格。


No.18 8月6日,恒瑞发布公告,称HR18034注射液临床试验申请获得药监局批准,用于术后阵痛。注射用HR18034为长效局部麻醉药物,拟用于术后镇痛。


No.19 8月3日,基石药业宣布艾伏尼布(ivosidenib)在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期终点,同时基石药业宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新药上市申请(NDA),用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者并拟纳入优先审评。


No.20 8月5日,乐普生物旗下美雅珂提交的靶向组织因子(TF)的ADC药物MRG004A的临床试验申请获得默示许可。MRG004A是全球为数不多的进入临床开发阶段的TF ADC药物,其在美国的IND申请于今年2月已经获得FDA的批准,正在开展针对TF阳性晚期或转移性实体瘤的I期研究,如今也是国内第一个获得临床许可的TF ADC药物。


四、投融资



五、医药科技

No.1 8月5日,中国科学院深圳先进技术研究院纳米医疗技术研究中心李红昌课题组,联合材料界面研究中心喻学锋课题组和高分子药物研究中心李洋课题组,在《Nature Nanotechnology》发表了题为“Intrinsic Bioactivity of Black Phosphorus Nanomaterials on Mitotic Centrosome Destabilization through Suppression of PLK1 Kinase”的研究论文。研究团队选取黑磷纳米材料为研究对象,通过精细的细胞生物学和分子生物学研究,发现黑磷纳米材料在细胞内可通过精准靶向有丝分裂激酶PLK1,造成有丝分裂核心细胞器中心体的分离受到阻滞,进而导致细胞分裂M期停滞,黑磷纳米材料作为一种新型PLK1抑制剂,在实验动物模型中展现出了优秀的肿瘤抑制效果。


No.2 8月2日,浙江大学生命科学研究院靳津课题组与浙江大学附属邵逸夫医院曹倩课题组合作,在《Immunity》发表了题为“Multiomic analyses reveal a critical role of selenium in controlling T cell differentiation in Crohn’s disease”的研究论文。该研究鉴定了初诊炎症性肠病(IBD)患者疾病特异性免疫细胞亚群和变化代谢物,解析了微量元素硒调控I型辅助T(Th1)细胞分化的新机制,为克罗恩病(CD)的治疗提供了潜在新靶点。


No.3 8月5日,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学期刊》(NEJM)上发表了题为“CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus”的文章。研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗,该疗法让他的病情很快得到缓解,且没有明显副作用。试验结果显示,CAR-T疗法反应迅速,患者症状迅速消退,患者可以说是“完全康复”了,并且已经四个多月无需治疗了。


No.4 8月4日,辉瑞公司宣布其开发的斑秃治疗药物Ritlecitinib在治疗斑秃的2b/3期ALLEGRO临床试验中获得积极顶线结果。在这项2b/3期临床试验中,30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后,头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。


No.5 8月5日,Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine宣布,其候选纳米药物CNM-Au8,在治疗帕金森病(PD)和多发性硬化(MS)患者的2期临床试验REPAIR中获得积极顶线结果,患者的大脑能量代谢显示出具有统计学意义和临床意义的改善。


No.6 8月3日,顺天医药(Lumosa Therapeutics)公司宣布,在急性缺血性卒中(AIS)患者中,其首创新化学实体(NCE)LT3001的2a期临床试验达到主要安全性终点。此外,基于美国国立卫生研究院卒中量表(NIHSS)评估,试验中大多数基线NIHSS≥6的患者表现出显著的神经功能改善(NIHSS改善≥4分)。这些数据表明,在患者卒中症状发作后24小时内,LT3001有望提供显著的临床获益。