No. 01 8月27日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟委员会已批准Voxzogo（vosoritide）上市。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗从2岁开始、直至生长板闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者。新闻稿指出，Voxzogo是欧盟批准治疗这一疾病的首款疗法。此外，美国FDA正在审评vosoritide的新药申请（NDA）。

正常骨骼生长过程中，软骨细胞会在生长板上不断形成新骨骼。在软骨发育不全儿童中，FGFR3基因突变会干扰软骨细胞增殖和排列，进而影响骨骼生长

No. 02 8月25日，辉瑞/BioNTech联合宣布已向FDA滚动递交COMIRNATY (COVID-19 疫苗, mRNA) 第3剂加强针生物制品补充许可证申请(sBLA)。用于预防16岁及以上人群COVID-19感染。两家公司计划在本周末完成sBLA资料递交。

No. 03 近日，每周给药一次的注射用隆培促生长素（当地商品名：SKYTROFA®，国内商品名正在注册中）获得FDA批准，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（endogenous growth hormone）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。隆培促生长素是首个美国FDA批准的通过一次注射，可于一周内持续释放，递送生长激素的产品。致力于成为内分泌相关治疗领域专家的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）为隆培促生长素在大中华区的独家授权研发、销售及生产企业，目前正在开展该药的国内III期临床试验。

No. 04 近日，施维雅公司（Servier Pharma-ceuticals）宣布，美国FDA批准Tibsovo（ivosidenib）扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。新闻稿指出，Tibsovo是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。

No. 05 8月27日，美国FDA批准了MicroTransponder公司开发的Vivistim Paired VNS System（Vivistim System）康复系统，以治疗中风患者。这是一款不基于药物的康复系统，旨在利用迷走神经电刺激（VNS）治疗与慢性缺血性中风相关的中/重度上肢运动缺陷。Vivistim系统曾被授予突破性医疗器械认定。

No. 06 8月30日，优时比（UCB）宣布，美国FDA已批准其Briviact（brivaracetam）扩大适应患者群，用于治疗年龄一个月以上的儿科患者的局部癫痫发作（partial-onset seizure，POS）。Briviact 有三种剂型：口服片剂、口服溶液和静脉（IV）注射。Briviact是一款对突触囊泡蛋白2A（SV2A）有高度亲和力的药物。它已获批单药或辅助治疗4岁及以上的POS患者。新闻稿指出，这是首次为暂不可口服给药的儿科患者提供的IV制剂，也是近7年中，FDA批准用于治疗1个月以上儿童POS发作的首个IV制剂。

No. 07 近日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准了抗PD-1疗法Keytruda一线治疗晚期尿路上皮癌（膀胱癌）的标签更新。美国FDA已将该适应症从加速批准转为完全批准。此外，将该适应症修订为用于治疗不适合接受任何含铂化疗方案的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。

No. 08 8月26日，CDE官网显示，恒瑞的SHR3680片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌患者。

No. 09 8月26日，CDE官网临床试验默认许可显示，正大天晴TQA3605片的临床试验申请获得药监局批准，单药或联用核苷（酸）类药物治疗慢性乙型肝炎。

No. 10 8月26日，CDE官网显示，礼来的Selpercatinib（塞尔帕替尼、LOXO-292、Retevmo）胶囊拟纳入优先审评，用于治疗：1）转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；2）RET突变的需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；3）RET基因融合阳性的需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

No. 11 8月26日，CDE官网显示，荣昌生物的注射用维迪西妥单抗拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过系统化疗且HER2表达为免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者。这是荣昌生物申报上市的第2个适应症。维迪西妥单抗是荣昌生物自主研发的靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的抗体偶联药物（ADC），于6月9日获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗，成为首个获批上市的国产ADC（抗体偶联药物）。

No. 12 8月26日，CDE官网显示，诺华曲美替尼片联合甲磺酸达拉非尼治疗BRAF V600突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者的新适应症上市申请拟纳入优先审评。这是该双靶组合产品在中国申报上市的第3项适应症。2019年12月，达拉非尼+曲美替尼联合疗法首次获得药监局批准上市，适应症为治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。2020年3月，该联合疗法获药监局批准第二个适应症，为BRAF V600突变阳性的III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗。

No. 13 8月26日，武田选择性食欲素（orexin）2受体（OX2R）激动剂TAK-994拟被CDE纳入突破性治疗药物名单，用于治疗发作性睡病1型(NT1)。就在8月2日，FDA已授予该疗法治疗NT1患者日间过度嗜睡(EDS)的突破性疗法认定。

NT1发病机制

No. 14 8月26日，CDE官网显示，赛生医药的那昔妥单抗注射液（naxitamab 、Danyelza）拟纳入优先审评，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

No. 15 8月30日，国家药监局官网显示誉衡药业/药明生物联合开发的抗PD-1全人创新抗体药物赛帕利单抗（GLS-010）已获得NMPA批准上市，用于治疗二线以上复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（r/r cHL）患者。这是NMPA批准的第6款国产PD-1单抗。