No. 01 8月27日，斯坦福大学Ron O. Dro课题组在《Science》发表封面文章，题为“Geometric deep learning of RNA structure“的研究论文。该研究提出一种基于深度机器学习的新方法ARES（Atomic Rotationally Equivariant Scorer），实现对于 RNA 三维结构的精准预测。

No. 02 9月1日，中国药科大学孔令义及张浩共同通讯在《Signal Transduction and Targeted Therapy》在线发表题为“LIX1-like protein drives hepatic stellate cell activation to promote liver fibrosis by regulation of chemokine mRNA stability”的研究论文，该研究确定 LIX1L 是一种通过在慢性肝损伤期间激活HSC 来调节肝纤维化的新型调节剂。LIX1L 与 CCL20 mRNA 的相互作用是连接 CCL20-CCR6 轴、KCs-HSCs 通讯和 HSCs 激活的关键分子事件。因此，LIX1L 抑制可能是预防肝纤维化的一种有前景的策略。

文章模式图（图源自Signal Transduction and Targeted Therapy ）

No. 03 8月25日，中国药科大学李斯文团队在Science Advances 在线发表题为“A splenic-targeted versatile antigen courier: iPSC wrapped in coalescent erythrocyte-liposome as tumor nanovaccine” 的研究论文，该研究将修饰的脂质材料用于扩张红细胞膜以制造聚结纳米载体，既保留了红细胞膜的生物学特性，又弥补了载药量不足的缺陷。 包裹iPSC蛋白后，纳米疫苗iPSC@RBC-Mlipo在小鼠体内表现出明显的脾脏蓄积、全身特异性抗肿瘤免疫激发、有效的肿瘤扩张和转移抑制作用，该研究可能为临床实践提供有效的肿瘤疫苗的前瞻性策略。

No. 04 8月31日，中南大学熊炜及曾朝阳共同通讯在《Molecular Cancer》发表题为“Circular RNA circRNF13 inhibits proliferation and metastasis of nasopharyngeal carcinoma via SUMO2”的研究论文，该研究发现circRNF13在NPC临床组织和NPC细胞中低水平稳定表达。体内外实验表明circRNF13抑制NPC增殖和转移。此外，circRNF13通过与SUMO2基因的3'-非翻译区（3'-UTR）结合并延长SUMO2 mRNA的半衰期来激活SUMO2蛋白。SUMO2 的上调通过 GLUT1 的 SUMOylation 和泛素化促进 GLUT1 降解，通过抑制糖酵解来调节 AMPK-mTOR 通路，最终导致 NPC 的增殖和转移。

No. 05 8月30日，博德研究所张锋团队在《Nature Biotechnology》发表题为“Compact RNA editors with small Cas13 proteins”的研究论文，该研究已经鉴定并表征了一个超小型的 Cas13b 蛋白家族——Cas13bt——可以介导哺乳动物转录本敲低。该研究通过用腺苷和胞嘧啶脱氨酶结构域功能化 Cas13bt 设计了 REPAIR 和 RESCUE RNA 编辑器的紧凑变体，并展示了编辑器在单个腺相关病毒中的包装，这从而进一步推进可编程 RNA 编辑技术的发展。

No. 06 8月31日，AxeroVision公司宣布，每日一次给药的创新糖皮质激素乳膏AXR-270，在治疗与睑板腺功能障碍（MGD）相关的干眼症（DED）患者的2期临床试验中获得积极结果。AXR-270是一款高效、具有药理学差异化特征的选择性糖皮质激素受体激动剂（SeGRA），具有独特的基因反式激活（transactivation）和反式抑制特征。它使用专用于患者眼睑的乳剂配方，可增强眼眶周围药物递送。临床前研究表明，与局部滴剂给药相比，AXR-270乳膏的药物暴露时间更长，并支持每日一次的给药方案。

No. 07 近日，AC Immune公司宣布，该公司与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司联合开发的抗tau蛋白单克隆抗体semorinemab，在治疗轻中度阿尔茨海默病（AD）患者的2期临床试验Lauriet中，达到延缓认知水平下降的主要终点。新闻稿指出，这是首次靶向tau蛋白的单克隆抗体在轻中度AD患者中表现出临床活性。

No. 08 8月30日，赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）宣布，两家公司共同开发的度普利尤单抗注射液（dupilumab，英文商品名为Dupixent），在治疗6个月至5岁中/重度特应性皮炎（AD）儿童的关键性3期临床试验中达到主要终点和所有次要终点。数据显示，在第16周时，与标准治疗相比，在外用皮质类固醇（TCS）的基础上加用度普利尤单抗，显著降低了患者总体疾病严重程度，并显著改善了患者的皮肤症状清除率、瘙痒和健康相关生活质量指标。