在促进发病机制的研究和评估各种候选药物的效果和毒性中，人类疾病小鼠模型的研发与建立起到了举足轻重的作用。而专业从事人源化模型与药物筛选技术研发的江苏集萃药康生物科技股份有限公司（下称集萃药康），作为一家高科技生物技术企业，早已走在世界前列，成为国际上品系最多的小鼠模型供应商之一。2021南京创新周已盛大启幕，日前，记者走进集萃药康，采访了研发总监琚存祥博士，揭秘他们的创新“基因”。

初心：以创新模型，推动基础科研进步

琚存祥是一位预防兽医学博士，还是集萃药康的研发总监。专注于以基因工程技术开发创新性人类疾病动物模型的他，拥有10年以上组织器官人源化及基因编辑的研发经验，已带领团队成功搭建人源化小鼠技术平台。

他还带领团队将荣获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9技术用于同源重组的效率大大提高，并将其用于人类疾病大小鼠模型的开发及应用，并在《生命科学》、J Bacteriology等期刊上发表过多篇研究论文，早已实现众多荣誉与成果傍身。说起从业初心，琚存祥笑着告诉记者，源于求学时期“21世纪是生命科学的世纪”这句话的感召。

俗话说 “人吃五谷杂粮，孰能无病”，人生病了需要药物来医治，而新药的研究不能直接在人身上做测试，这时候人类疾病动物模型和人源化动物就派上了大用场。肿瘤免疫、自身免疫病、自发肿瘤、肥胖、糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病、血液病……如今集萃药康的药物筛选和评价模型资源总量超过了16000种。

“借助基因编辑技术，研究人员可以非常精准地改变模型动物的基因组DNA。这些模型动物在催生创新性疾病疗法起到了举足轻重的作用，让许多无药可救的病变成有医可治。”琚存祥告诉记者，集萃药康正是通过创新模型研发，不断推动基础科研进步，加速新药研发，“创新模型，创造可能”。

匠心：潜下心俯下身，解决“卡脖子”难题

生物医学领域的各种前沿技术突破正在为治愈各种复杂疾病铺平道路。新药研发的临床前动物试验衔接实验研究与人临床试验，其准确性直接影响着临床试验的成功与否。疾病动物模型，则是其中的“芯片”，也是 “卡脖子”行业资源。琚存祥认为，在这样一个“卡脖子”的行业，实现完全国产化意义不言而喻，“创新”则是一大关键因素。

在他看来，首先要选准“点”，选准方向，明确要做什么：“如果这个‘点’选对了，它自然而然有了原始性创新。此外，在这个‘点’上，要形成自己的特色，形成自己核心的技术，打造自己的技术核心。”

不复制别人，不follow up做跟随式研发，相比锦上添花，更倾向做雪中送炭的研发，这是琚存祥一直以来的追求。他认为，一家企业能不能走远，最核心的就是有没有自己的核心技术，“没有核心技术，你可以走一时，但是你走的时间不会很长。我们始终是以研发做驱动，必须要潜下心、俯下身子去做研发，深耕才能解决‘卡脖子’难题。”

以匠心致初心，集萃药康核心团队一直聚焦人类疾病小鼠模型的开发、和深度应用。用持续不断的开发和优化，促进行业技术、行业体系不断更新和完善。自2017年12月29日成立以来，集萃药康已为国际上品系资源最多的小鼠模型供应商之一，借助其一站式动物模型创制及应用服务，客户已遍布全球各大Top科研院所、全球医药巨头、中国药企龙头和新星等，基于其自主研发的无菌鼠平台，可承接模型构建、肠道微生物移植、药物测试等一系列工作，为肠道菌群研究提供了最强有力的资源和技术平台。

信心：“串珠成链”，打造良好创新生态

对琚存祥来说，从事生物医药行业，除了可以实现自我价值外，能够为人类的健康谋福祉则是他源源不断的工作动力。每每看到以自己研发的小鼠模型测试的药物在临床阶段不断奏捷并获批上市，为患者带来新的治疗手段，每每见证国产创新药的不断成功使得国外垄断性药品的价格出现大幅下降，使得中国患者能够最终受益，他的成就感油然而生。

琚存祥告诉记者，企业的发展离不开创新，更离不开良好的创新生态。一个创新的生态好不好，关键要看这个行业上下游的串联是不是完整，“这就好比一条线上串了一串珍珠，如果只专注于其中的一个珍珠，这颗珍珠再靓丽也没有用，只有把这一串上的珍珠都能够串起来，才有可能是完善这个体系。”

对于未来，琚存祥充满信心：“行业的前景是光明的，我们的方向是明确的，我们一定要做创新性模型，助力研发创新型的药物。随着精准医疗持续发展、持续成熟，我们所做的模型，所做的精度和深度开发永远不会停步。”